FDA批准Jacobus Pharma罕见病药物
Jacobus Pharmaceutical Co Inc的药物Ruzurgi周一获得FDA批准,这是首款用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征(一种罕见的自身免疫性疾病)儿童患者的药物。
Ruzurgi获批用于治疗6至17岁的患者,FDA称Lambert-Eaton肌无力综合征在全世界每百万人中影响约三人,影响神经和肌肉之间的联系,破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。
目前已有的疗法仅可用于成人患者。
英文来源:《路透社》
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