基因编辑公司Prime Medicine（NASDAQ: PRME）股价周四大幅上涨，截至美国东部时间下午2点涨幅达10.5%，盘中一度攀升17%。相比之下，标普500指数与纳斯达克综合指数今天分别上涨0.4%和0.7%。市场之所以反应如此积极，源于该公司公布了一项新的，针对肺部与肝脏严重遗传疾病的临床前研究计划。
昨天，Prime Medicine宣布启动治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床前项目，该基因缺陷疾病可引发肺功能与肝功能损伤。公司计划在2026年中期前向美国食品药品监督管理局提交新药临床试验申请（IND）或临床试验申请（CTA）。公司的核心技术——通用肝脏脂质纳米颗粒（LNP）基因治疗平台将用于编辑SERPINA1基因，该基因突变被确认为致病根源。
投资者对该公司公布的早期积极数据以及2026年启动临床试验的前景做出积极回应。不过需注意的是，Prime Medicine仍处于临床阶段，治疗方案的开发存在显著风险。即便研发进程顺利，药物商业化仍需多年时间，且无法排除竞争对手率先取得突破的可能性。
尽管面临挑战，该公司在研产品管线中已有进展更快的疗法项目，专有基因编辑技术也展现出创新潜力。对于风险承受能力较强的投资者而言，Prime Medicine或可作为投资组合中具备长期增长可能性的配置选项。
