过去的十年对Vertex Pharmaceuticals（VRTX）来说是一个转折点。这家生物技术公司于2012年获得了首个囊性纤维化（CF）药物——Kalydeco的批准，并随后获得了另外四种药物的监管批准，成为CF市场的全球领导者。公司还展示了在这一专业领域之外的实力，一年多前获得了一种用于血液疾病的基因编辑疗法的批准，最近又获得了一种疼痛治疗的批准。
Vertex的CF药物组合帮助公司2024年全年产品收入增长至超过110亿美元。在短期内，这些CF药物很可能将继续作为公司的主要增长动力。但逻辑上我们会问：Vertex的长期故事是什么？例如，十年后公司将何去何从？
Vertex的产品被称为囊性纤维化跨膜传导调节剂（CFTR调节剂），它们“修复”由CFTR基因产生的功能失调的蛋白质。Vertex已经成功开发出能够治疗约90%囊性纤维化患者的药物。最新批准的药物Alyftrek能够解决31种以前对CFTR调节剂无反应的基因突变。
十年后，考虑到Vertex的研发管线，公司可能为每一位CF患者提供治疗。目前，约有5000名患者对CFTR调节剂无反应。但Vertex正在为他们开发解决方案。在一项一期试验中，公司正在研究一种可以通过脂质纳米颗粒直接输送到肺部的CFTR mRNA。
公司还有其他小分子和基因疗法处于研究阶段，这些可能会在未来进一步巩固公司在CF领域的统治地位。
除此之外，一个特别的项目可能会在未来十年大幅提升Vertex的收入。它专注于一个治疗选择有限的常见问题：疼痛。FDA批准了Journavx（以前称为suzetrigine），这是一种非阿片类止痛药，用于成人中度至重度急性疼痛。Vertex还计划在未来几年内在慢性疼痛领域获得批准。Vertex预计这一批准将开启一个数十亿美元的业务，显然这一故事将在未来十年全面展开。
根据Vertex的说法，血液疾病治疗药物Casgevy也是一个价值数十亿美元的机会。该药物去年推出，由于治疗过程漫长，收入增长并未立即显现。Casgevy可能会在未来几年发挥关键作用。
现在，让我们回到我们的问题：十年后Vertex将何去何从？考虑到上述几点，Vertex似乎正进入一个由CF药物及在该专业领域之外的两个新产品驱动的新增长阶段。值得注意的是，公司还在研发其他几个项目，这些项目可能会在未来几年带来产品和收入。预计Vertex的年收入将在未来十年继续大幅攀升，股价也应随之上涨。
