CTX001試驗結果積極,CRISPR Therapeutics是目前最佳的基因編輯概念股嗎?

基因编辑概念股
發佈于: November 26, 2019

基因編輯公司CRISPR Therapeutics AG(NASDAQ: CRSP)最近發布基因編輯造血幹細胞療法CTX001的試驗結果非常積極,叠加此前Oppenheimer分析師調升該股評級,該股股價在11月19日當天暴漲超過25%。不過,此後CRISPR回吐多數漲幅,最近的回調是投資者逢低買入這只基因編輯概念股的機會嗎?

基因編輯藥物CTX001的試驗結果

本月早些時候,CRISPR發布候選藥物CTX001的第一個臨床試驗數據,其中包括一名鐮狀細胞病(SCD)患者以及一名輸血依賴型β地中海貧血患者的結果。結果顯示,兩名患者均報告主要症狀完全消失。

具體來看,鐮狀細胞病患者此前每年平均發生7次血管堵塞(血管閉塞危機),但在治療的9個月期間,患者沒有發生過1次堵塞。β地中海貧血患者此前每年平均需要輸血16.5次,不過在接受CTX001治療兩年後,這一數字降至零,即完全擺脫了對于輸血的依賴。

試驗結果還有更多的細節,但簡單來說,初步結果非常令人振奮。

潜在的競爭對手

儘管到目前爲止,CTX001的試驗結果積極,但相較正處于開發過程中的其他競爭藥物領先優勢幷沒有那麽明顯。血液病是基因編輯公司主攻的一個方向,其中Editas Medicine Inc(NASDAQ: EDIT)Sangamo Therapeutics Inc(NASDAQ: SGMO)都在開發自己的鐮狀細胞病和β地中海貧血治療方法。

今年早些時候,Editas的鐮狀細胞病藥物EDIT-301顯示不錯的臨床前結果,預計年底前將提供更多的研究信息。不過,跟CRISPR不同的是,Editas的旗艦藥物幷不是針對血液病的EDIT-301,而是主攻罕見兒童眼病——Leber先天性黑朦的EDIT-101。Leber先天性黑朦是一種嚴重的遺傳性視網膜變性疾病,導致嬰幼兒先天性盲。

至于Sangamo,該公司的藥物研發管綫相當寬,其中包括處于開發過程中的β地中海貧血藥物ST-400和鐮狀細胞病藥物BIVV-003。不過,這兩款藥物仍處于臨床試驗非常初期的階段,其中一項研究招募了兩名患者評估ST-400治療β-地中海貧血。初期數據預計將于年底前出爐,生物科技投資者應當予以關注。

不過,跟Editas類似的是,Sangamo的β地中海貧血和鐮狀細胞病療法幷不是該公司的主要候選藥物。相反,該公司的旗艦療法是甲型血友病藥物SB-525。甲型血友病是一種罕見的出血性疾病,致病原因是血漿中的凝血因子VIII不足。

CRISPR是目前最佳的基因編輯概念股嗎?

CRISPR目前是否是絕對的最佳基因編輯概念股還存疑。該公司在鐮狀細胞病和β地中海貧血治療領域領跑(未來幾年這兩個領域的市場規模估計將分別達$35億和$55億)。不過,在其他治療領域,其他基因編輯公司具備CRISPR沒有的優勢。Sangamo的血友病治療就是一個極好的例子:該領域的市場規模預計到2025年將達$148億。

與此同時,有些殺入基因編輯領域的製藥公司已經開始弃用CRISPR Therapeutics開發的CRISPR/Cas9基因編輯工具。諾和諾德Novo Nordisk(NYSE: NVO)最近就宣布,該公司沒有選用CRISPR/Cas9技術,而將采用Bluebird bio Inc(NASDAQ: BLUE)開發的另一種基于mRNA的技術megaTALs。有研究顯示,這一更新的基因編輯技術相較CRISPR/Cas9準確性更高。

目前哪只基因編輯個股是最佳的投資選擇,這很難說,但僅從鐮狀細胞/β地中海貧血的試驗結果出發,CRISPR Therapeutics的優勢還是比較突出的。不過,投資者最好還是應當采取鳥槍策略,即多元化持股,分散小額持有包括CRISPR、Editas和Sangamo等頭部的基因編輯概念股。

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