從長遠角度看待新聞很重要,這適用于這家基因療法公司

从长远角度看待新闻很重要,这适用于这家基因疗法公司
發佈于: 12 月6, 2023
編輯: Amy Liu

對於CRISPR Therapeutics (CRSP)來說,這是重要的一周,這家生物科技公司正在等待一項關鍵決定。美國食品藥品監督管理局(FDA)預計將於週五決定是否批准CRISPR Therapeutics的第一個產品——exa-cel,一種治療血液疾病的基因編輯療法。

現在,根據另一些新聞,CRISPR Therapeutics已經放棄了兩個更先進的免疫腫瘤學候選藥物,以支持第二代替代方案,並把業務擴展到自身免疫性疾病領域。其中一種癌症候選藥物CTX-110參與了一項可能進行註冊的2期試驗。那麼,這一最新舉措對於這家生物科技公司來說是一次挫折還是一次進步?

積極的臨床試驗結果

值得注意的是,CRISPR Therapeutics報告了現已被淘汰的候選藥物CTX-110和CTX-130的積極試驗結果。FDA已授予兩款候選藥物再生醫學先進療法指定,該指定有助於加快開發。

CRISPR Therapeutics的免疫腫瘤學候選藥物是嵌合抗原受體T細胞療法,其中T細胞經過基因改造以更好地對抗癌細胞。該公司一直在開發CTX-110和CTX-112以靶向B細胞惡性腫瘤中的CD19蛋白,並開發CTX-130和CTX-131以靶向T細胞惡性腫瘤和實體瘤中的CD70蛋白。現在,該公司正在放棄更高級的候選藥物,轉而專注於下一代候選藥物CTX-112和CTX-131。

儘管到目前為止,被放棄的候選藥物已經產生了可靠的臨床試驗結果,但CRISPR Therapeutics表示,新的候選藥物更好。早期試驗結果證明了新的候選藥物有更大功效。當然,這一舉措可能會導致商業化之路更長。

贏得比賽的關鍵

這對CRISPR Therapeutics來說是一次挫折還是一次進步?理想情況下,投資者希望公司儘快將項目商業化。但有時緩慢而穩定的進度反而有助於贏得比賽。CRISPR Therapeutics現在認識到新候選藥物的優勢,這一事實實際上是個好消息,但這也意味著上市時間更長。這樣,該公司能夠向監管機構展示好的候選藥物,從而獲得更好的批准機會。

除此之外,該公司還表示正在將業務擴展到自身免疫性疾病領域,並將開始在該領域測試CTX-112。今年上半年,該公司將啟動一項系統性紅斑狼瘡的臨床試驗。

所有這些都意味著CRISPR Therapeutics的最新消息比其他任何消息都更向前邁出了一步。隨著時間的推移,這會增加CRISPR Therapeutics的成功機會,所以這些最新消息對CRISPR Therapeutics以及對投資者來說都是好消息。

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