新的試驗數據即將發佈,這只跌了66%的基因編輯股票能否趁勢起飛?

最有前景的5只美国基因疗法股票
發佈于: 12 月5, 2023

專注于基因編輯的生物科技股票正在大步向前,但很多公司依然處於臨床階段,沒有可持續的收入和利潤。因為這個原因,最近幾年基因編輯股票被投資者拋棄,股價大幅跑輸市場,小市值的基因編輯股票Editas Medicine Inc(NASDAQ:EDIT)就是其中之一。

不過,Editas的股價今年一直在反彈,並且這一趨勢有望持續到2024年,原因如下。

重要的臨床試驗數據即將發佈

Editas Medicine的研發管線相當薄弱,但好在它的候選療法,治療鐮狀細胞病(SCD)和輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)的基因編輯療法EDIT-301很值得期待。該公司此前發佈的1/2期臨床試驗——5名患者,包括4名SCD患者以及1名TDT患者——結果顯示,EDIT-301的安全性和有效性都相當不錯,比如說所有4名SCD患者在藥物輸注後沒有出現血管閉塞危象,此外也沒有報告嚴重的不良事件。

Editas Medicine將在12月以及明年發佈更多的數據。

不過需要提醒投資者的是,Bluebird bio Inc(NASDAQ:BLUE)開發的TDT基因療法Zynteglo已經在美國獲批,SCD療法lovo-cel也有望很快獲批。與此同時,CRISPR Therapeutics AG(NASDAQ:CRSP)和福泰製藥Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ:VRTX)聯合開發的SCD和TDT基因編輯療法exa-cel正在等待美國監管機構的批准。因此,即使EDIT-301最終獲批,也已經喪失了先發優勢。

然而,現在最關鍵的因素不是EDIT-301的上市銷售,而是它的安全性和有效性。Editas和CRISPR Therapeutics使用的是相同的基因編輯技術,但前者的特異性和編輯效率更優。Editas Medicine之所以還在繼續開發EDIT-301,是因為該公司認為它的基因編輯療法的有效性將優於Zynteglo、lovo-cel和exa-cel。

如果數據最終驗證了該公司的說法,該股股價或將暴漲,畢竟Editas Medicine目前市值還不到9.00億美元。

Editas Medicine股票值得買入嗎?

雖說Editas Medicine是一家有前景的基因編輯公司,但風險也不小。

首先是融資。Editas三季度末的現金、現金等價物以及短期債券從6月30日的4.80億美元降至4.464億美元,這對於該體量的公司來說是一筆不小的資金,並且管理層認為現有現金餘額足以支撐公司運營到2025年三季度。不過,由於該公司沒有上市產品和收入,未來還是需要通過增發股票融資,從而稀釋股權,對股價造成向下的壓力。

第二,EDIT-301的有效性或許沒有預期中相比競爭藥物更加出色,甚至未來可能在患者的跟蹤研究中報告嚴重的不良反應,或者是其他的臨床問題。如果出現這些問題,這只基因編輯股票的價格還將繼續暴跌。

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