基因編輯公司Intellia Therapeutics（NTLA）剛剛公佈了一些新數據，表明該公司有能力繼續在基因編輯領域保持領先地位。雖然要證實Intellia的新發現並從中獲利還有很多工作要做，但它的同行們都沒能跨過這座橋。以下是詳細信息。
Intellia的主要目標是開發能夠糾正先天性遺傳問題的基因編輯療法。主導項目NTLA-2001旨在通過敲除導致心力衰竭和呼吸急促的功能障礙蛋白的基因，治療一種名為轉甲狀腺素澱粉樣變性（ATTR）的罕見疾病。患者血液中的畸形蛋白越多，症狀就越嚴重。
管理層預測，到2029年，ATTR藥物的市場規模將達到每年110億美元，這對於Intellia這樣尚未實現盈利的生物技術股來說，意味著巨大的增長潛力。目前，NTLA-2001正在為三期臨床試驗做準備。
根據該公司6月25日公佈的臨床試驗概念驗證擴展結果，似乎可以對已經接受過基因編輯療法治療的患者安全地重新給藥，使他們的病情得到比以前更徹底的緩解。這一發現為測試Intellia其他療法的後續用藥打開了大門，這反過來又減少了基因編輯療法不能提供永久性緩解的潛在弊端。
到目前為止，Intellia的競爭對手還沒有一家能提供同樣的證據。
要瞭解這一新信息，就要考慮到Intellia還沒有將任何藥物商業化。截至第一財季，Intellia的現金、等價物和短期投資總額為9.53億美元，追蹤12個月（TTM）的運營支出為5.699億美元，在需要籌集更多資金之前，Intellia還有不到兩年的時間。在此之前，Intellia不太可能讓自己的一個項目獲准出售。此外，隨著Intellia首席財務官（CFO）於6月26日離職，該公司的現金管理和籌資活動在短期內可能會受到影響。因此，如果你是資深的生物科技股的投資者，值得投資這家公司。但如果你覺得生物科技股風險太高，最好還是避而遠之，即使是像Intellia這樣處於科學前沿的經營者也可能有出錯的風險。
