在過去三年中，CRISPR Therapeutics (CRSP)取得了巨大進步。2021年，它仍是一家臨床階段的生物技術公司，但現在它擁有一種在多個國家獲得批准的基因編輯療法。然而，這一監管里程碑並沒有伴隨著強勁的股市表現。自2021年以來，CRISPR Therapeutics股票的表現明顯落後於市場。
這家基因編輯專家怎麼了？讓我們來看看為什麼仍然值得購買該公司的股票，尤其是在當前水平下。
CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals合作開發了一種名為Casgevy的基因編輯藥物。這種療法可治療兩種血液相關疾病：鐮狀細胞病(SCD)和輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)。Casgevy已在多個地區獲得批准：美國、英國、歐盟、沙特阿拉伯和巴林。它也可能獲得加拿大和瑞士的批准。英國於11月率先批准了Casgevy。
然而，Casgevy並沒有幫助CRISPR Therapeutics創造多少銷售額，至少目前如此。第二財季，這家生物技術公司報告的收入為517,000美元，全部歸類為補助金收入。換句話說，自從近一年前獲得批准以來，Casgevy對CRISPR的銷售額沒有任何貢獻。
這並不奇怪。Casgevy所屬的體外基因編輯療法管理起來很複雜。醫生必須收集患者的細胞，對其進行編輯以創建個性化治療，然後將其重新插入患者體內。這些療法需要授權治療中心(ATC)的專用設備。CRISPR Therapeutics報告稱，截至7月中旬，它已激活了35多個ATC並從20名患者身上收集了細胞。
進展緩慢，但一旦你看到Casgevy的全部潛力，就會發現一線希望。CRISPR和Vertex估計，美國和歐洲的潛在市場為35,000名患者，沙特阿拉伯和巴林還有23,000名患者。Casgevy在美國的售價為220萬美元，對於基因編輯藥物來說，這是一個相當平均的價格。
即使在美國，他們唯一的競爭對手是BluebirdBio，這是一家小型生物技術公司，沒有Vertex那樣的資金和影響力。此外，Bluebird的治療藥物Lyfgenia帶有更高的血癌風險警告，費用為310萬美元。在通過臨床和監管環節前，Vertex和CRISPR的潛在競爭對手將有很多事情要做。考慮到所有這些因素，似乎有理由假設Casgevy至少可以佔據相當可觀的份額，也許是其潛在市場的20%，代表CRISPR Therapeutics價值數十億美元的機會。
CRISPR Therapeutics最終將開始從Casgevy獲得可觀的收入。此外，CRISPR有五個臨床試驗項目，還有幾款產品處於臨床前階段。
Casgevy是第一個使用CRISPR技術的基因編輯療法，該技術以準確性而聞名，為創造者贏得了諾貝爾化學獎。這一切對投資者意味著什麼？ CRISPR Therapeutics在未來五年內有望取得穩步的臨床和監管進展。此外，Casgevy的潛力也有望實現。該股票可能會為耐心的投資者帶來超額回報。
