臨床階段細胞和基因組工程公司Vor Bio（VOR）公佈了正在進行的1/2期VBP101研究的新臨床數據，該研究針對接受基因編輯幹細胞療法trem-cel隨後接受Mylotarg™治療的復發/難治性急性髓性白血病 (AML)患者。數據顯示，植入可靠、可避免Mylotarg靶向毒性、擴大Mylotarg治療窗口，並有早期證據表明患者獲益。
Vor Bio首席醫療官Eyal Attar博士表示：“這些數據以及trem-cel與Mylotarg聯合使用可能為患有即使移植後預後也極差的疾病的患者帶來的潛在益處令我們感到鼓舞。有了這些數據，我們計劃探索註冊試驗，同時繼續為Vor Bio的平臺尋求其他協同機會。”
Vor Bio計劃在年底前與美國食品藥品監督管理局接洽，討論trem-cel+Mylotarg的關鍵試驗設計。
VCAR33ALLO代表了繼trem-cel之後的另一種潛在重要協同治療選擇。VBP301研究繼續招募患者，最初重點關注移植後復發/難治性急性髓性白血病 (AML)。
Vor Bio還有一種新的臨床前資產VADC45，在腫瘤學、基因治療和自身免疫性疾病方面具有許多潛在機會。VADC45有可能治療多種疾病，包括治療血液系統惡性腫瘤，作為基因治療（如鐮狀細胞病）、自身免疫性疾病的整體免疫重置的靶向調節劑，以及Vor Bio將這種資產與CD45表位修飾相結合以保護健康幹細胞的方法。
基因編輯療法被認為是未來癌症治療領域的重要突破型療法之一。Vor Bio 作為一家專注于開發創新基因編輯幹細胞療法的研發階段公司，任何臨床成功的細微跡象都會迅速引起投資者以及一些散戶投機者的重點關注。Vor Bio股票價格在週四美股盤後交易中一度暴漲超70%。
