過去幾天對生物科技公司Amylyx Pharmaceuticals (AMLX)來說非常愉快。與該行業的公司通常的情況一樣，Amylyx的股票最近由於實驗室的消息而大幅上漲。根據標普全球市場情報彙編的數據，截至週五（10月18日）開盤前，該公司股價本周迄今上漲了10%以上。
Amylyx令人鼓舞的消息涉及正在研發的藥物AMX0035，該藥物針對罕見的遺傳疾病Wolfram綜合征，Wolfram綜合征是一種較為罕見的遺傳綜合征，常以1型糖尿病為首發症狀，2至3年後陸續出現其他症狀。有關Wolfram綜合征病因學的研究較多，多數學者認為該病是常染色體隱性遺傳性疾病。
該公司報告稱，對12名患有該病的成年人進行的2期臨床試驗達到了主要療效終點。這是為了證明胰腺功能的改善；Wolfram通常會隨著時間的推移而降低胰腺功能，此外還會影響身體的其他器官。長期數據顯示，在服用該藥物期間，病情“持續改善”。總體而言，患者在研究期間對治療的耐受性良好。
在詳細介紹試驗結果的新聞稿中，Amylyx表示，目前計劃與美國食品藥品監督管理局(FDA)的官員會面，討論將該藥物推進到第3期測試。
由於Wolfram綜合征是一種罕見疾病（據Amylyx稱，它影響了美國大約3,000人），AMX0035已在美國和歐盟獲得孤兒藥資質。由於患者人數非常有限，它不會成為轟動一時的產品。但儘管如此，它的表現令人鼓舞，這使得這家生物科技公司的股票非常值得追蹤。
