近期，監管機構為CRISPR Therapeutics（CRSP）的一個項目帶來了利好消息，使該公司能夠更快地推進開發過程。儘管如此，這並不保證該項目一定會成功。
CRISPR Therapeutics的股票有許多值得投資的理由。從其首個商業化療法的良好推出到一條前景看好的管線，這家生物科技公司正處於增長軌道。此外，投資者最近又獲得了一個重大的投資信號。
在12月9日舉行的美國血液學會（ASH）年度會議上，該公司宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）最近授予細胞療法項目CTX112“再生醫學先進療法”（RMAT）資格。
CTX112旨在治療某些復發性或難治性B細胞惡性腫瘤，如濾泡性淋巴瘤，目前正在進行1/2期臨床試驗。對於像CTX112這樣的細胞療法，獲得RMAT資格是一個重大的里程碑。
RMAT資格為持有者提供了一系列特權和優勢，包括享有快速通道和突破性療法資格的相關好處。這意味著可以通過更順暢的與監管機構的對話，縮短研發週期，以及在商業化申請或推進下一個臨床試驗階段時獲得快速審查的權利。
儘管這一新進展令人鼓舞，然而CRISPR並不能保證CTX112會成功獲得批准。FDA不會對缺乏令人信服的安全性和有效性數據的藥物給予批准。因此，CTX112在後期臨床試驗中表現不佳的風險依然存在。
然而，CTX112對該生物科技公司長期前景的重要性不可忽視。與許多現代細胞療法需要患者捐贈自己的細胞作為原材料相比，CRISPR的CTX112計劃旨在以“現成產品”的形式生產。這種方法允許集中制造，無需為每位患者定制昂貴且規模較小的個性化劑量，這樣的生產和物流過程將更為簡單，成本也可能更低。
此外，現成的療法可以提高藥物的一致性表現。使用現成的細胞材料能夠確保原料質量，從而提高療效，使監管機構更容易批准商業化。
總的來說，這一新資格的獲得進一步表明CRISPR的股票值得投資。如果你不介意生物科技股票的風險，並且願意長期持有，現在正是購買這只生物科技股的好時機。
