新年剛剛開始，一些公司已經為股東帶來了可觀的回報，Akero Therapeutics（股票代碼：AKRO）便是其中之一。1月27日，得益於中期臨床試驗的數據，該臨床階段的生物科技公司的股票暴漲97%，以51.71美元的價格收盤。從市場的反應來看，試驗結果一定非常不錯。
現在的問題在於，股價翻倍之後的Akero Therapeutics 是否仍值得投資呢？
Akero Therapeutics 正在開發一種名為 efruxifermin 的候選藥物，用於治療代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH），這是一種非酒精性肝病。MASH 與肝臟中脂肪的危險堆積有關，這會導致肝纖維化（肝臟疤痕形成），甚至在某些情況下發展為更嚴重的肝硬化。據統計，美國約有2200萬MASH患者，其中約900萬人有臨床意義上的嚴重肝病。
去年，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已經為首個MASH治療藥物——Madrigal Pharmaceuticals的 Rezdiffra 授予了加速批准（Accelerated Approval）。
然而，目前市場上僅有這一種藥物，這一領域仍有巨大空白，而efruxifermin 有可能成為彌補這一空白的重要候選藥物。在最近的一項針對代償性肝硬化患者（肝臟嚴重受損但仍有部分功能）的2期臨床試驗中，該藥物顯著改善了患者的肝硬化且MASH沒有惡化，與服用安慰劑的患者相比，療效具有統計學意義。試驗中有些患者接受了 GLP-1 類藥物（如 Wegovy 或 Zepbound）的治療，但 Akero 分享的數據顯示，肝硬化的逆轉來自於 efruxifermin，而非 GLP-1 藥物的貢獻。
在沒有使用 GLP-1藥物的患者亞組中，45% 的患者肝硬化逆轉且 MASH 狀態無惡化，相比安慰劑組這一比例僅有 17%。儘管 efruxifermin 在早前的一項 2 期試驗中失敗，但 Akero 的管理層曾主張，更長的治療時間可能會改變結果。事實證明，他們是對的。
Rezdiffra 去年獲批用於治療 MASH，但目前它的適應症尚未包括肝硬化。考慮到這一特殊患者群體的治療需求很高且非常迫切，同時基於上述2 期數據，efruxifermin有望獲得加速批准。
需要注意的是，FDA雖然可以在沒有完整3期試驗數據的情況下授予加速批准，但獲批藥物往往需要在上市後繼續開展臨床試驗以確認其療效。目前而言，efruxifermin 能否獲得加速審批仍不得而知。即便獲批，2 期試驗數據也非常亮眼，但在後續研究中失敗這也不是什麼新鮮事。
此外，正如許多熟悉生物科技行業的人預料的那樣，股價暴漲後，Akero Therapeutics 宣佈股票增發計劃以籌集資金。這些資金將用於即將開展的臨床試驗及其他活動。然而，增發會攤薄現有股東的權益，對於臨床階段的藥物開發公司來說，是一種必要但不受歡迎的舉措。
需要提醒的是，efruxifermin 是 Akero 唯一的研發藥物，因此風險較高。如果它在臨床試驗或審批過程中出現問題，公司股價可能會迅速崩盤。然而，根據目前公佈的數據，efruxifermin 的表現確實非常優秀，這讓投資者有理由相信它能夠取得商業上的成功。
