基因編輯公司Prime Medicine（NASDAQ: PRME）股價週四大幅上漲，截至美國東部時間下午2點漲幅達10.5%，盤中一度攀升17%。相比之下，標普500指數與納斯達克綜合指數今天分別上漲0.4%和0.7%。市場之所以反應如此積極，源於該公司公佈了一項新的，針對肺部與肝臟嚴重遺傳疾病的臨床前研究計劃。
昨天，Prime Medicine宣佈啟動治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的臨床前項目，該基因缺陷疾病可引發肺功能與肝功能損傷。公司計劃在2026年中期前向美國食品藥品監督管理局提交新藥臨床試驗申請（IND）或臨床試驗申請（CTA）。公司的核心技術——通用肝臟脂質納米顆粒（LNP）基因治療平臺將用於編輯SERPINA1基因，該基因突變被確認為致病根源。
投資者對該公司公佈的早期積極數據以及2026年啟動臨床試驗的前景做出積極回應。不過需注意的是，Prime Medicine仍處於臨床階段，治療方案的開發存在顯著風險。即便研發進程順利，藥物商業化仍需多年時間，且無法排除競爭對手率先取得突破的可能性。
儘管面臨挑戰，該公司在研產品管線中已有進展更快的療法項目，專有基因編輯技術也展現出創新潛力。對於風險承受能力較強的投資者而言，Prime Medicine或可作為投資組合中具備長期增長可能性的配置選項。
