過去的十年對Vertex Pharmaceuticals（VRTX）來說是一個轉折點。這家生物技術公司於2012年獲得了首個囊性纖維化（CF）藥物——Kalydeco的批准，並隨後獲得了另外四種藥物的監管批准，成為CF市場的全球領導者。公司還展示了在這一專業領域之外的實力，一年多前獲得了一種用於血液疾病的基因編輯療法的批准，最近又獲得了一種疼痛治療的批准。
Vertex的CF藥物組合幫助公司2024年全年產品收入增長至超過110億美元。在短期內，這些CF藥物很可能將繼續作為公司的主要增長動力。但邏輯上我們會問：Vertex的長期故事是什麼？例如，十年後公司將何去何從？
Vertex的產品被稱為囊性纖維化跨膜傳導調節劑（CFTR調節劑），它們“修復”由CFTR基因產生的功能失調的蛋白質。Vertex已經成功開發出能夠治療約90%囊性纖維化患者的藥物。最新批准的藥物Alyftrek能夠解決31種以前對CFTR調節劑無反應的基因突變。
十年後，考慮到Vertex的研發管線，公司可能為每一位CF患者提供治療。目前，約有5000名患者對CFTR調節劑無反應。但Vertex正在為他們開發解決方案。在一項一期試驗中，公司正在研究一種可以通過脂質納米顆粒直接輸送到肺部的CFTR mRNA。
公司還有其他小分子和基因療法處於研究階段，這些可能會在未來進一步鞏固公司在CF領域的統治地位。
除此之外，一個特別的項目可能會在未來十年大幅提升Vertex的收入。它專注於一個治療選擇有限的常見問題：疼痛。FDA批准了Journavx（以前稱為suzetrigine），這是一種非阿片類止痛藥，用於成人中度至重度急性疼痛。Vertex還計劃在未來幾年內在慢性疼痛領域獲得批准。Vertex預計這一批準將開啟一個數十億美元的業務，顯然這一故事將在未來十年全面展開。
根據Vertex的說法，血液疾病治療藥物Casgevy也是一個價值數十億美元的機會。該藥物去年推出，由於治療過程漫長，收入增長並未立即顯現。Casgevy可能會在未來幾年發揮關鍵作用。
現在，讓我們回到我們的問題：十年後Vertex將何去何從？考慮到上述幾點，Vertex似乎正進入一個由CF藥物及在該專業領域之外的兩個新產品驅動的新增長階段。值得注意的是，公司還在研發其他幾個項目，這些項目可能會在未來幾年帶來產品和收入。預計Vertex的年收入將在未來十年繼續大幅攀升，股價也應隨之上漲。
