RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家多交所创业板和OTCQB上市的再生医药公司，位于加拿大温哥华，专注于开发健康细胞缺失引起的疾病的自体细胞疗法。
基石药业（香港交易所：2616）今天宣布，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines开发的在研产品avapritinib，在一项正在进行的全球III期临床研究VOYAGER中完成了中国患者入组目标。此外，VOYAGER试验的全球患者入组目标也已达成。VOYAGER研究旨在评估相较目前的标准三线治疗药物瑞戈非尼，avapritinib用于三线或四线晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的疗效和安全性。
Blueprint Medicines预计将在2020年第二季度报告最重要的VOYAGER试验数据。2019年8月，美国FDA已接受Blueprint Medicines关于avapritinib用于无论之前是否接受过治疗的、携带PDGFRA外显子18突变的GIST，及用于四线GIST的新药上市申请。根据初步审批情况，Blueprint Medicines预计于2020年下半年向FDA递交新适应症上市申请，用于三线GIST治疗。基石药业也计划在2020年下半年同步向国家药品监督管理局（NMPA）递交avapritnib用于三线GIST治疗的新药上市申请。
GIST是最常见的胃肠道间质肿瘤，在50至80岁的患者中最普遍。所有GIST病例中，约90％与KIT和PDGFRA酪氨酸激酶突变引起的细胞生长失调有关。目前的标准三线GIST治疗药物regorafenib的现有数据显示，中位无进展生存期为4.8个月，客观缓解率（ORR）仅约为5％。对于三线治疗失败的GIST患者，目前尚无批准的治疗方法。因此，三线及以后的GIST患者有很高的未满足临床需求。
Avapritinib是一种在研的口服、强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。已公布的临床试验数据显示，avapritinib在PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）GIST和四线GIST患者中均显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性，目前针对这两类患者尚无有效治疗方法。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“很高兴看到VOYAGER全球III期研究中国患者入组比我们预期更快完成，这也让我们感受到了中国GIST患者急切的临床需求。随着赵萍女士正式加盟基石药业，出任大中华区总经理兼商业化负责人，相信这位曾主导过多款知名药物上市的资深医药行业经理人将进一步助推公司商业化进程。我对包括avapritinib在内的多款药物在中国成功上市充满了信心。”
英文来源：Biospace
