RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家開發自體細胞療法的再生醫學公司，專門解決正常癒合和功能所需健康細胞缺失引起的 疾病。公司產品3與個人護理跨國巨頭資生堂成功組建了合資公司。
基石藥業（香港交易所：2616）今天宣佈，由基石藥業合作夥伴Blueprint Medicines開發的在研產品avapritinib，在一項正在進行的全球III期臨床研究VOYAGER中完成了中國患者入組目標。此外，VOYAGER試驗的全球患者入組目標也已達成。VOYAGER研究旨在評估相較目前的標準三線治療藥物瑞戈非尼，avapritinib用於三線或四線晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者的療效和安全性。
Blueprint Medicines預計將在2020年第二季度報告最重要的VOYAGER試驗數據。2019年8月，美國FDA已接受Blueprint Medicines關於avapritinib用於無論之前是否接受過治療的、攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST，及用於四線GIST的新藥上市申請。根據初步審批情況，Blueprint Medicines預計於2020年下半年向FDA遞交新適應症上市申請，用於三線GIST治療。基石藥業也計劃在2020年下半年同步向國家藥品監督管理局（NMPA）遞交avapritnib用於三線GIST治療的新藥上市申請。
GIST是最常見的胃腸道間質腫瘤，在50至80歲的患者中最普遍。所有GIST病例中，約90％與KIT和PDGFRA酪氨酸激酶突變引起的細胞生長失調有關。目前的標準三線GIST治療藥物regorafenib的現有數據顯示，中位無進展生存期為4.8個月，客觀緩解率（ORR）僅約為5％。對於三線治療失敗的GIST患者，目前尚無批准的治療方法。因此，三線及以後的GIST患者有很高的未滿足臨床需求。
Avapritinib是一種在研的口服、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑。已公佈的臨床試驗數據顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）GIST和四線GIST患者中均顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性和良好的耐受性，目前針對這兩類患者尚無有效治療方法。
基石藥業董事長兼首席執行官江甯軍博士表示：“很高興看到VOYAGER全球III期研究中國患者入組比我們預期更快完成，這也讓我們感受到了中國GIST患者急切的臨床需求。隨著趙萍女士正式加盟基石藥業，出任大中華區總經理兼商業化負責人，相信這位曾主導過多款知名藥物上市的資深醫藥行業經理人將進一步助推公司商業化進程。我對包括avapritinib在內的多款藥物在中國成功上市充滿了信心。”
英文來源：Biospace
