RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家多交所创业板和OTCQB上市的再生医药公司，位于加拿大温哥华，专注于开发健康细胞缺失引起的疾病的自体细胞疗法。
专注于研发癌症、慢性乙型肝炎和衰老相关疾病的新型疗法的全球临床阶段生物技术公司亚盛药业（6855.HK）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予亚盛药业核心候选药物HQP1351孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病（CML）。这是亚盛医药获得的首个孤儿药资格认定。
“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。本次HQP1351获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有50%临床试验费用税收减免、免除新药上市申请费用、获得FDA研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。
CML是一种罕见的恶性血液疾病，在美国年发病率约为1.9/10万人。
HQP1351是一种新型的口服活性强效第三代BCR-ABL抑制剂，旨在有效地靶向BCR-ABL突变体，包括T315I，并且正在开发用于治疗对第一代和第二代TKI耐药的CML患者。在2019年7月，HQP1351被FDA批准进入Ib期研究。目前正在中国进行一项重要的HQP1351的II期研究，计划今年提交新药上市申请（NDA）。HQP1351的中国临床I期试验自2018年以来，已连续两年入选美国血液病学会（ASH）年会口头报告，并获2019 ASH“最佳研究”提名。
亚盛医药董事长、首席执行官杨大俊博士表示：“CML的治疗是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。获得FDA孤儿药资格认定是HQP1351产品开发和商业化的重要里程碑。我们会加快开发，希望HQP1351能早日惠及全球患者。”
英文来源：Biospace
