RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家開發自體細胞療法的再生醫學公司，專門解決正常癒合和功能所需健康細胞缺失引起的 疾病。公司產品3與個人護理跨國巨頭資生堂成功組建了合資公司。
專注於研發癌症、慢性乙型肝炎和衰老相關疾病的新型療法的全球臨床階段生物技術公司亞盛藥業（6855.HK）宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予亞盛藥業核心候選藥物HQP1351孤兒藥資格認定，用於治療慢性髓性白血病（CML）。這是亞盛醫藥獲得的首個孤兒藥資格認定。
“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少於20萬人的疾病。本次HQP1351獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助於該藥物在美國的後續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有50%臨床試驗費用稅收減免、免除新藥上市申請費用、獲得FDA研發資助等，特別是批准上市後可獲得美國市場7年獨佔權。
CML是一種罕見的惡性血液疾病，在美國年發病率約為1.9/10萬人。
HQP1351是一種新型的口服活性強效第三代BCR-ABL抑制劑，旨在有效地靶向BCR-ABL突變體，包括T315I，並且正在開發用於治療對第一代和第二代TKI耐藥的CML患者。在2019年7月，HQP1351被FDA批准進入Ib期研究。目前正在中國進行一項重要的HQP1351的II期研究，計劃今年提交新藥上市申請（NDA）。HQP1351的中國臨床I期試驗自2018年以來，已連續兩年入選美國血液病學會（ASH）年會口頭報告，並獲2019 ASH“最佳研究”提名。
亞盛醫藥董事長、首席執行官楊大俊博士表示：“CML的治療是全球層面目前尚未完全滿足的臨床需求。獲得FDA孤兒藥資格認定是HQP1351產品開發和商業化的重要里程碑。我們會加快開發，希望HQP1351能早日惠及全球患者。”
英文來源：Biospace
