截至美东时间周一上午11点11分,Madrigal Pharmaceuticals(MDGL)的股价飙升了243.7%。该公司宣布了一项三期临床研究的积极结果,该研究评估了实验药物resmetirom治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的积极结果。
当一家生物科技公司的股票在公司报告临床试验数据后上涨了两倍多时,“积极”可能不是用来描述实验结果的最好的词。Madrigal的resmetirom后期实验结果肯定就属这种情况。
resmetirom达到了关键研究的两个主要终点。在接受80毫克resmetirom剂量的316名患者中,26%患者的NASH消退且纤维化没有恶化,24%的患者纤维化程度至少改善一个阶段且非酒精性脂肪肝疾病活动评分(NAS)没有恶化。
Madrigal报告称,受试者服用100毫克resmetirom的试验结果更好。在接受更高剂量治疗的321名患者中,30%的患者的NASH消退且纤维化没有恶化,26%的患者纤维化程度至少改善一个阶段且非酒精性脂肪肝疾病活动评分(NAS)没有恶化。
全球超过20%的成年人和美国约20%的成年人患有非酒精性脂肪肝(NAFLD)。在这些人群中,多达20%的人可能患有NASH。这种疾病可能很快会成为美国肝移植的首要病因。
Madrigal计划在2023年上半年向美国食品药品监督管理局(FDA)提交加速批准resmetirom的申请。目前还没有FDA批准的治疗NASH的药物,因此resmitirom可能成为市场上第一个NASH药物。鉴于此,生物科技公司Madrigal很有可能吸引更大制药商的收购兴趣。