赛诺菲周二（当地时间4月23日）宣布，该公司在研BTK抑制剂rilzabrutinib达到了III期LUNA3研究的主要终点，即在持续或慢性免疫性血小板减少症成人患者中激发持久的血小板应答。
该制药公司在公告中没有披露具体数据，但表示，与安慰剂相比，服用rilzabrutinib的患者中有明显更多的人获得了持久的血小板应答。LUNA3的结果具有“临床和统计学意义”。该研究在关键次要终点上也取得了积极成果。
赛诺菲研发主管Houman Ashrafian在一份声明中说，LUNA3的研究结果“加强了rilzabrutinib作为一流口服可逆BTK抑制剂的潜力，它能为严重免疫介导疾病（包括免疫性血小板减少症（ITP））患者带来有临床意义的改善”。
凭借这些数据，赛诺菲有望在2024年底之前向美国和欧盟监管部门提交rilzabrutinib在这一适应症方面的申请。该公司还在开发rilzabrutinib用于慢性自发性荨麻疹、结节性瘙痒症、IgG4相关疾病等。
ITP是一种获得性自身免疫性血液疾病，当抗体攻击并破坏人体自身的血小板时就会引起这种疾病。ITP患者的血小板计数通常很低，往往低于100,000/μL，而正常范围为150,000/μL至400,00/μL，这增加了颅内出血等危及生命的出血并发症的风险。ITP患者通常还伴有疲劳、认知问题和其他生活质量问题。
根据赛诺菲周二的公告，ralzabrutinib的”双重作用机制”可以解决ITP及其并发症的潜在途径。
赛诺菲在2020年8月以36.8亿美元收购Principia Biopharma时获得了Rilzabrutinib。
此前在2024年3月，诺华公司报告说，诺华(NVS)在研BTK阻断剂remibrutinib通过了化脓性扁桃体炎IIb期研究，使脓肿和炎性结节大幅减少。几天前，BeiGene (BGNE)的BTK抑制剂Brukinsa（zanubrutinib）与Genentech的Gazyva（obinutuzumab）联合治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤获得了FDA的加速批准。
