賽諾菲週二（當地時間4月23日）宣佈，該公司在研BTK抑制劑rilzabrutinib達到了III期LUNA3研究的主要終點，即在持續或慢性免疫性血小板減少症成人患者中激發持久的血小板應答。
該製藥公司在公告中沒有披露具體數據，但表示，與安慰劑相比，服用rilzabrutinib的患者中有明顯更多的人獲得了持久的血小板應答。LUNA3的結果具有“臨床和統計學意義”。該研究在關鍵次要終點上也取得了積極成果。
賽諾菲研發主管Houman Ashrafian在一份聲明中說，LUNA3的研究結果“加強了rilzabrutinib作為一流口服可逆BTK抑制劑的潛力，它能為嚴重免疫介導疾病（包括免疫性血小板減少症（ITP））患者帶來有臨床意義的改善”。
憑藉這些數據，賽諾菲有望在2024年底之前向美國和歐盟監管部門提交rilzabrutinib在這一適應症方面的申請。該公司還在開發rilzabrutinib用於慢性自發性蕁麻疹、結節性瘙癢症、IgG4相關疾病等。
ITP是一種獲得性自身免疫性血液疾病，當抗體攻擊並破壞人體自身的血小板時就會引起這種疾病。ITP患者的血小板計數通常很低，往往低於100,000/μL，而正常範圍為150,000/μL至400,00/μL，這增加了顱內出血等危及生命的出血併發症的風險。ITP患者通常還伴有疲勞、認知問題和其他生活質量問題。
根據賽諾菲週二的公告，ralzabrutinib的”雙重作用機制”可以解決ITP及其併發症的潛在途徑。
賽諾菲在2020年8月以36.8億美元收購Principia Biopharma時獲得了Rilzabrutinib。
此前在2024年3月，諾華公司報告說，諾華(NVS)在研BTK阻斷劑remibrutinib通過了化膿性扁桃體炎IIb期研究，使膿腫和炎性結節大幅減少。幾天前，BeiGene (BGNE)的BTK抑制劑Brukinsa（zanubrutinib）與Genentech的Gazyva（obinutuzumab）聯合治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤獲得了FDA的加速批准。
