过去几天对生物科技公司Amylyx Pharmaceuticals (AMLX)来说非常愉快。与该行业的公司通常的情况一样，Amylyx的股票最近由于实验室的消息而大幅上涨。根据标普全球市场情报汇编的数据，截至周五（10月18日）开盘前，该公司股价本周迄今上涨了10%以上。
Amylyx令人鼓舞的消息涉及正在研发的药物AMX0035，该药物针对罕见的遗传疾病Wolfram综合征，Wolfram综合征是一种较为罕见的遗传综合征，常以1型糖尿病为首发症状，2至3年后陆续出现其他症状。有关Wolfram综合征病因学的研究较多，多数学者认为该病是常染色体隐性遗传性疾病。
该公司报告称，对12名患有该病的成年人进行的2期临床试验达到了主要疗效终点。这是为了证明胰腺功能的改善；Wolfram通常会随着时间的推移而降低胰腺功能，此外还会影响身体的其他器官。长期数据显示，在服用该药物期间，病情“持续改善”。总体而言，患者在研究期间对治疗的耐受性良好。
在详细介绍试验结果的新闻稿中，Amylyx表示，目前计划与美国食品药品监督管理局(FDA)的官员会面，讨论将该药物推进到第3期测试。
由于Wolfram综合征是一种罕见疾病（据Amylyx称，它影响了美国大约3,000人），AMX0035已在美国和欧盟获得孤儿药资质。由于患者人数非常有限，它不会成为轰动一时的产品。但尽管如此，它的表现令人鼓舞，这使得这家生物科技公司的股票非常值得追踪。
