如果你一直关注基因编辑领域的专业公司CRISPR Therapeutics（CRSP），你可能已经知道这家崭露头角的生物制药企业是Ark Investment Management首席执行官兼首席选股人木头姐的偏好标的。根据最新数据，该公司在其旗舰产品Ark Innovation ETF（ARKK）中持有价值近2.7亿美元的CRISPR Therapeutics股票，并在规模较小的Ark Genomic Revolution ETF（ARKG）中持有另外9200万美元的股票。
真正引人深思的是Wood持有该股的原因。尽管患者特异性基因组修复仍是该股看涨论点的关键部分，但CRISPR Therapeutics在另一前沿领域的研发工作基本上未引起广泛关注，可能尚未反映在股价中。
CRISPR Therapeutics的研发管线包括一款正在临床测试中的异体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法——CTX112。异体（指涉及遗传上不同的组织或细胞）CAR-T疗法通常被称为“现货型”疗法，因为它们不需要对患者自身的细胞进行基因编辑，而是使用来自健康供体的细胞。CRISPR Therapeutics正在评估几款体内基因编辑疗法，其中两项已进入临床研究。公司还在对一种治疗1型糖尿病的实验性疗法进行临床试验。
基因编辑可用于为患有特定疾病的所有患者创建“现货型”治疗方案。这正是CRISPR Therapeutics一段时间以来一直在低调推进的方向，开发了两款值得关注的CAR-T细胞疗法。其CTX110目前处于临床前测试阶段，而zugocabtagene geleucel（前称CTX112）现已进入1期临床试验，作为淋巴瘤治疗以及狼疮、系统性硬化和炎性肌炎等自身免疫性疾病的疗法，展现出良好的应用前景。
与Casgevy及其管线中其他一些药物不同，CRISPR的CAR-T细胞疗法项目不需要耗时数月，也不需要采集患者自身的细胞样本。任何健康供体都可以提供靶向CD19蛋白所需的T细胞，该蛋白通常存在于癌细胞和与自身免疫疾病相关的细胞上。这降低了成本，不仅对CRISPR如此，对患者和/或患者的保险公司也同样如此。
CAR-T疗法是制药行业的下一个重要前沿领域。Global Market Insights认为，CAR-T细胞疗法市场在2034年前将以年均超过30%的速度增长，届时年市场规模可能超过600亿美元。
CRISPR Therapeutics并非唯一瞄准这一未来业务的生物制药公司。诺华、百时美施贵宝和吉利德科学等大型药企已有CAR-T疗法药物上市，并正在开发更多产品。CRISPR的CAR-T疗法试验也处于最早期的阶段，在Global Market Insights预测期的后半段之前，这些疗法还无法准备提交上市申请。
尽管如此，木头姐似乎明白，市场能够而且将会在进展推进过程中给予回报。如果你感兴趣，不妨像她那样，将你的持仓作为充分多元化投资组合的一部分。
