如果你一直關注基因編輯領域的專業公司CRISPR Therapeutics（CRSP），你可能已經知道這家嶄露頭角的生物制藥企業是Ark Investment Management首席執行官兼首席選股人木頭姐的偏好標的。根據最新數據，該公司在其旗艦產品Ark Innovation ETF（ARKK）中持有價值近2.7億美元的CRISPR Therapeutics股票，並在規模較小的Ark Genomic Revolution ETF（ARKG）中持有另外9200萬美元的股票。
真正引人深思的是Wood持有該股的原因。盡管患者特異性基因組修複仍是該股看漲論點的關鍵部分，但CRISPR Therapeutics在另一前沿領域的研發工作基本上未引起廣泛關注，可能尚未反映在股價中。
CRISPR Therapeutics的研發管線包括一款正在臨床測試中的異體嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法——CTX112。異體（指涉及遺傳上不同的組織或細胞）CAR-T療法通常被稱為“現貨型”療法，因為它們不需要對患者自身的細胞進行基因編輯，而是使用來自健康供體的細胞。CRISPR Therapeutics正在評估幾款體內基因編輯療法，其中兩項已進入臨床研究。公司還在對一種治療1型糖尿病的實驗性療法進行臨床試驗。
基因編輯可用於為患有特定疾病的所有患者創建“現貨型”治療方案。這正是CRISPR Therapeutics一段時間以來一直在低調推進的方向，開發了兩款值得關注的CAR-T細胞療法。其CTX110目前處於臨床前測試階段，而zugocabtagene geleucel（前称CTX112）現已進入1期臨床試驗，作為淋巴瘤治療以及狼瘡、系統性硬化和炎性肌炎等自身免疫性疾病的療法，展現出良好的應用前景。
與Casgevy及其管線中其他一些藥物不同，CRISPR的CAR-T細胞療法項目不需要耗時數月，也不需要采集患者自身的細胞樣本。任何健康供體都可以提供靶向CD19蛋白所需的T細胞，該蛋白通常存在於癌細胞和與自身免疫疾病相關的細胞上。這降低了成本，不僅對CRISPR如此，對患者和/或患者的保險公司也同樣如此。
CAR-T療法是制藥行業的下一個重要前沿領域。Global Market Insights認為，CAR-T細胞療法市場在2034年前將以年均超過30%的速度增長，屆時年市場規模可能超過600億美元。
CRISPR Therapeutics並非唯一瞄准這一未來業務的生物制藥公司。諾華、百時美施貴寶和吉利德科學等大型藥企已有CAR-T療法藥物上市，並正在開發更多產品。CRISPR的CAR-T療法試驗也處於最早期的階段，在Global Market Insights預測期的後半段之前，這些療法還無法准備提交上市申請。
盡管如此，木頭姐似乎明白，市場能夠而且將會在進展推進過程中給予回報。如果你感興趣，不妨像她那樣，將你的持倉作為充分多元化投資組合的一部分。
