Alnylam Pharmaceuticals Inc的 Onpattro（patisiran）輸註治療周五獲美國FDA批準，用於由遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（hATTR）引起的周圍神經疾病（多發性神經病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，這是FDA批準的首款用於治療由hATTR引起的多發性神經病患者的療法，也是FDA批準的首款小幹擾RNA（siRNA）藥物。
hATTR影響了全球約50000人，是一種罕見、使人衰弱且常常致命的遺傳性疾病。它的主要特征是在體內器官和組織中形成稱為澱粉樣蛋白的蛋白質纖維異常沈積物，幹擾器官和組織的正常功能。這些蛋白質沈積最常發生在周圍神經系統中，會導致手臂、腿、手和腳的感覺喪失、疼痛或不能移動。澱粉樣蛋白沈積物也會影響心臟、腎臟、眼睛和胃腸道的功能。
諾貝爾獎獲獎機制將RNAi譽為20世紀90年代的突破，Alnylam的patisiran有助於阻止致命蛋白質的產生。
Alnylam總裁Barry Greene在FDA的作出審批決定前接受采訪時表示：“我們歡迎一整套新藥。隨著時間的推移，RNAi療法將對各種疾病產生極大的影響。”
其他開發RNAi療法的公司包括Ionis Pharmaceuticals Inc和Arbutus Biopharma Corp.
Alnylam還在開發其他RNAi藥物來治療一系列疾病，包括高膽固醇和遺傳性出血性疾病血友病。在FDA作出審批決定之前，Alnylam的股票在周五下午暫停交易。該股上漲約3%至97.38美元。
英文來源：《路透社》
