Alnylam Pharmaceuticals Inc的 Onpattro（patisiran）输注治疗周五获美国FDA批准，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法，也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。
hATTR影响了全球约50000人，是一种罕见、使人衰弱且常常致命的遗传性疾病。它的主要特征是在体内器官和组织中形成称为淀粉样蛋白的蛋白质纤维异常沉积物，干扰器官和组织的正常功能。这些蛋白质沉积最常发生在周围神经系统中，会导致手臂、腿、手和脚的感觉丧失、疼痛或不能移动。淀粉样蛋白沉积物也会影响心脏、肾脏、眼睛和胃肠道的功能。
诺贝尔奖获奖机制将RNAi誉为20世纪90年代的突破，Alnylam的patisiran有助于阻止致命蛋白质的产生。
Alnylam总裁Barry Greene在FDA的作出审批决定前接受采访时表示：“我们欢迎一整套新药。随着时间的推移，RNAi疗法将对各种疾病产生极大的影响。”
其他开发RNAi疗法的公司包括Ionis Pharmaceuticals Inc和Arbutus Biopharma Corp.
Alnylam还在开发其他RNAi药物来治疗一系列疾病，包括高胆固醇和遗传性出血性疾病血友病。在FDA作出审批决定之前，Alnylam的股票在周五下午暂停交易。该股上涨约3%至97.38美元。
英文来源：《路透社》
