美國衛生監管機構周五批準了Amicus Therapeutics的口服Galafold migalastat)上市,這是首個治療法布裏病的口服療法。Galafold將成為15年來美國市場上第一個新的法布裏病治療藥物,並將與賽諾菲的Fabrazyme註射劑競爭。
Galafold已在包括歐洲、日本、澳大利亞和加拿大在內的其他七個市場獲得上市審批。
Galafold是一種針對具有特定基因突變的成年法布裏病患者的長期治療方法,此類患者占全球10,000名診出患有法布裏患者的約35%至50%。 據估計,美國有3000人被診斷出患有這種疾病。
英文來源:《路透社》