美国卫生监管机构周五批准了Amicus Therapeutics的口服Galafold migalastat）上市，这是首个治疗法布里病的口服疗法。Galafold将成为15年来美国市场上第一个新的法布里病治疗药物，并将与赛诺菲的Fabrazyme注射剂竞争。
Galafold已在包括欧洲、日本、澳大利亚和加拿大在内的其他七个市场获得上市审批。
Galafold是一种针对具有特定基因突变的成年法布里病患者的长期治疗方法，此类患者占全球10,000名诊出患有法布里患者的约35%至50%。 据估计，美国有3000人被诊断出患有这种疾病。
英文来源：《路透社》
