爲了鼓勵基因療法的開發，美國食品藥品監督管理局（FDA）周二針對生物製藥公司公布了6條政策指引（終稿），同時預計不久的將來基因療法候選藥的數量將出現爆發式增長，每年的新藥申請數量將在10至20款之間。
新政覆蓋多個領域，但主要集中于基因療法的生産和臨床開發。
具體來看，這6條政策指引分別爲：
監管機構希望新政的出臺能够爲製藥商提供清晰的監管框架，鼓勵他們將更多的産品推向市場，提供更多治療選擇的同時降低醫療成本。FDA預計未來幾年將批准一大批基因療法，目前該領域正在進行臨床研究的新藥臨床試驗（IND）申請數量就已經超過900項。
FDA局長Stephen M. Hahn表示，“作爲醫生、科學家和監管者，基因療法領域創新性研究和産品開發的發展令人興奮。基因療法有可能逆轉疾病惡化的趨勢，對于患者健康的影響極其重大，我們對此有充分的認知。這些曾經還只是處于概念階段的療法正在快速成爲治療的現實，越來越多的患者從中受益，針對的疾病類型也多種多樣，包括罕見遺傳病和自體免疫疾病。”
醫學博士，FDA生物製劑評估和研究中心的主管Peter Marks表示，“作爲這些新型療法的監管者，我們深知我們構建的産品開發和評審框架將成爲這一尖端領域持續進步的舞臺，進一步賦能創新者爲大量醫療需求未獲得滿足的疾病安全地開發有效的療法。這一領域的科學發展非常迅速但又十分複雜，幷且對産品評審提出了很多獨特的難題，比如說這些産品的作用機理是什麽？如何安全地給藥？以及這些療法能否在不造成不良副作用的情况下對機體持續起到治療的作用。”
目前市場上僅有4款基因療法已獲FDA的批准，其中包括羅氏控股Roche Holding（OTC: RHHBY）的遺傳性視力喪失藥物Luxturna以及諾華Novartis（NYSE: NVS）的脊髓性肌萎縮症藥物Zolgensma。去年12月，羅氏宣布與Sarepta Therapeutics簽署$12億的杜氏肌營養不良症（DMD）基因療法開發合作協議。在此之前，羅氏對Spark Therapeutics $48億的收購獲得美國聯邦貿易委員會（FTC）的批准，同時將大量的基因療法候選藥收入囊中。
