为了鼓励基因疗法的开发，美国食品药品监督管理局（FDA）周二针对生物制药公司公布了6条政策指引（终稿），同时预计不久的将来基因疗法候选药的数量将出现爆发式增长，每年的新药申请数量将在10至20款之间。
新政覆盖多个领域，但主要集中于基因疗法的生产和临床开发。
具体来看，这6条政策指引分别为：
监管机构希望新政的出台能够为制药商提供清晰的监管框架，鼓励他们将更多的产品推向市场，提供更多治疗选择的同时降低医疗成本。FDA预计未来几年将批准一大批基因疗法，目前该领域正在进行临床研究的新药临床试验（IND）申请数量就已经超过900项。
FDA局长Stephen M. Hahn表示，“作为医生、科学家和监管者，基因疗法领域创新性研究和产品开发的发展令人兴奋。基因疗法有可能逆转疾病恶化的趋势，对于患者健康的影响极其重大，我们对此有充分的认知。这些曾经还只是处于概念阶段的疗法正在快速成为治疗的现实，越来越多的患者从中受益，针对的疾病类型也多种多样，包括罕见遗传病和自体免疫疾病。”
医学博士，FDA生物制剂评估和研究中心的主管Peter Marks表示，“作为这些新型疗法的监管者，我们深知我们构建的产品开发和评审框架将成为这一尖端领域持续进步的舞台，进一步赋能创新者为大量医疗需求未获得满足的疾病安全地开发有效的疗法。这一领域的科学发展非常迅速但又十分复杂，并且对产品评审提出了很多独特的难题，比如说这些产品的作用机理是什么？如何安全地给药？以及这些疗法能否在不造成不良副作用的情况下对机体持续起到治疗的作用。”
目前市场上仅有4款基因疗法已获FDA的批准，其中包括罗氏控股Roche Holding（OTC: RHHBY）的遗传性视力丧失药物Luxturna以及诺华Novartis（NYSE: NVS）的脊髓性肌萎缩症药物Zolgensma。去年12月，罗氏宣布与Sarepta Therapeutics签署$12亿的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法开发合作协议。在此之前，罗氏对Spark Therapeutics $48亿的收购获得美国联邦贸易委员会（FTC）的批准，同时将大量的基因疗法候选药收入囊中。
