木頭姐（Cathie Wood）是高科技領域最具影響力的投資者之一，她的Ark Innovation ETF今年表現優異。木頭姐最近大舉買入的股票之一是Verve Therapeutics (VERV)，這是一家開發心血管疾病堿基編輯療法的公司。該公司的堿基編輯平臺基於Beam Therapeutics許可的技術。
Verve Therapeutics是體內堿基編輯領域的先驅，該技術允許在體內修改基因。該公司的主要候選產品VERVE-101旨在永久降低雜合子家族性高膽固醇血症(HeFH)患者的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇（“壞”膽固醇），HeFH是一種遺傳性疾病，會導致高膽固醇水平並增加心臟病發作和中風風險。
VERVE-101在臨床前研究中顯示出令人印象深刻的結果，證明非人類靈長類動物的LDL膽固醇平均降低了69%。該療法目前正在進行名為“心臟-1研究”的一期試驗。該試驗旨在評估新西蘭和英國HeFH患者中VERVE-101劑量的遞增情況。最重要的結果將於2023年底公佈。
如果臨床計劃取得成功，VERVE-101可能成為第一個被批准用於心血管疾病的基因編輯療法，並有可能改變數百萬患有高膽固醇及其併發症的患者的治療狀況。
然而，該生物科技公司還在開發另一種針對相同病症的療法VERVE-102。VERVE-102使用一種更先進的遞送技術，稱為GalNAc-LNP，可能會減少副作用並產生更強勁的臨床反應。該生物科技公司計劃於2024年上半年啟動VERVE-102的1b期試驗。
此外，Verve還在開發一種名為VERVE-201的新型堿基編輯療法，用於治療純合子家族性高膽固醇血症(HoFH)患者。HoFH是一種罕見且通常致命的過早動脈粥樣硬化性心血管疾病的遺傳形式，其特徵是血液中壞膽固醇含量極高。該生物科技公司預計將於2024年下半年啟動該療法的1b期試驗。
Verve針對心血管疾病的堿基編輯方法也吸引了一些著名的合作夥伴。其中最主要的是生物製藥重量級企業禮來公司。去年6月，Verve從禮來公司獲得了總計6000萬美元的預付款和股權投資。
木頭姐清楚地看到了Verve Therapeutics的潛力，她今年夏天一直在旗艦Ark Innovation ETF中添加更多股票。截至8月30日，Ark Innovation ETF持有超過225萬股Verve Therapeutics股票，價值約2950萬美元。
然而，Verve Therapeutics並非沒有風險。堿基編輯仍然是一個新興的、未經證實的領域，該公司面臨著來自心血管疾病領域多家參與者的競爭。如果VERVE-101面臨臨床挫折或試驗結果不佳，可能會導致該生物科技公司的股價暴跌。
