對於CRISPR Therapeutics (CRSP)來說，這是重要的一周，這家生物科技公司正在等待一項關鍵決定。美國食品藥品監督管理局(FDA)預計將於週五決定是否批准CRISPR Therapeutics的第一個產品——exa-cel，一種治療血液疾病的基因編輯療法。
現在，根據另一些新聞，CRISPR Therapeutics已經放棄了兩個更先進的免疫腫瘤學候選藥物，以支持第二代替代方案，並把業務擴展到自身免疫性疾病領域。其中一種癌症候選藥物CTX-110參與了一項可能進行註冊的2期試驗。那麼，這一最新舉措對於這家生物科技公司來說是一次挫折還是一次進步？
值得注意的是，CRISPR Therapeutics報告了現已被淘汰的候選藥物CTX-110和CTX-130的積極試驗結果。FDA已授予兩款候選藥物再生醫學先進療法指定，該指定有助於加快開發。
CRISPR Therapeutics的免疫腫瘤學候選藥物是嵌合抗原受體T細胞療法，其中T細胞經過基因改造以更好地對抗癌細胞。該公司一直在開發CTX-110和CTX-112以靶向B細胞惡性腫瘤中的CD19蛋白，並開發CTX-130和CTX-131以靶向T細胞惡性腫瘤和實體瘤中的CD70蛋白。現在，該公司正在放棄更高級的候選藥物，轉而專注於下一代候選藥物CTX-112和CTX-131。
儘管到目前為止，被放棄的候選藥物已經產生了可靠的臨床試驗結果，但CRISPR Therapeutics表示，新的候選藥物更好。早期試驗結果證明了新的候選藥物有更大功效。當然，這一舉措可能會導致商業化之路更長。
這對CRISPR Therapeutics來說是一次挫折還是一次進步？理想情況下，投資者希望公司儘快將項目商業化。但有時緩慢而穩定的進度反而有助於贏得比賽。CRISPR Therapeutics現在認識到新候選藥物的優勢，這一事實實際上是個好消息，但這也意味著上市時間更長。這樣，該公司能夠向監管機構展示好的候選藥物，從而獲得更好的批准機會。
除此之外，該公司還表示正在將業務擴展到自身免疫性疾病領域，並將開始在該領域測試CTX-112。今年上半年，該公司將啟動一項系統性紅斑狼瘡的臨床試驗。
所有這些都意味著CRISPR Therapeutics的最新消息比其他任何消息都更向前邁出了一步。隨著時間的推移，這會增加CRISPR Therapeutics的成功機會，所以這些最新消息對CRISPR Therapeutics以及對投資者來說都是好消息。
