儘管當前市場波動,但受突破性創新和納斯達克生物科技股交易活躍的推動,納斯達克生物技術指數(INDEXNASDAQ:NBI)仍維持在三年高位。該指數2023年10月跌至3637.05點的低點,2024年9月攀升至近三年峰值的4954.813點,如今雖回落至4530.69點,但未來依然可期。
根據Towards Healthcare的分析報告,全球生物技術市場預計將以12.5%的年複合增長率增長至2034年的5.04萬億美元,而推動這一增長的因素包括有利的政府政策,行業投資增加,合成生物學需求上升以及癌症、心臟病和高血壓等慢性疾病的增長。
過去一年,雖然納斯達克生物科技股表現相對疲軟,但市場永遠不乏強勢個股,比如說下面這兩隻小盤生物科技股——市值在5000萬至5億美元之間——年內分別大漲超過200%(數據采集於2025年8月5日)。
Tiziana Life Sciences是一家臨床階段生物製藥公司,致力於開發治療自身免疫和炎症性疾病、退行性疾病及肝臟相關癌症的療法。候選藥物管線基於該公司的專利藥物遞送技術構建,有望成為靜脈給藥的替代方案。公司的核心候選藥物是鼻用foralumab,一種全人源抗CD3單克隆抗體。
3月7日,在向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交針對肌萎縮側索硬化症(ALS)的II期臨床試驗新藥研究申請後(該試驗獲ALS協會支持),Tiziana股價觸及1.69美元。但到4月初,股價回落至每股0.78美元。
此後一系列利好消息推動Tiziana股價再次上漲。4月,約翰霍普金斯大學和馬薩諸塞大學開始對非活動性繼發進展型多發性硬化症患者進行foralumab的II期試驗給藥。5月7日,公司宣佈核心候選藥物在改善此類多發性硬化症患者生活質量方面取得積極成果。
Tiziana同時研究使用foralumab治療中度阿爾茨海默病。5月9日,公司公佈一名中度阿爾茨海默病患者經三個月治療後,PET掃描顯示與神經炎症相關的小膠質細胞活化顯著減少。5月13日,Tiziana股價升至1.62美元。7月21日,公司宣佈在對該阿爾茨海默病患者的免疫學分析中發現“意外結果”,表明foralumab可能具備增強清除澱粉樣斑塊的能力。該股股價此後持續攀升並在7月31日觸及年內高點的2.50美元。
Palvella Therapeutics是一家臨床階段生物製藥公司,專注于開發針對無FDA批准療法的罕見遺傳性皮膚病的治療方法,產品管線圍繞專利QTORIN平臺構建,初期聚焦罕見遺傳性皮膚病。
公司的核心候選產品QTORIN rapamycin目前正在開展針對皮膚靜脈畸形的II期臨床試驗,以及針對微囊性淋巴管畸形(LM)的III期臨床試驗。QTORIN rapamycin治療微囊性LM已獲FDA授予突破性療法認定、孤兒藥和快速通道資格。Palvella股價年初報12.00美元,到2月18日飆升至20.99美元。大約一周前,公司宣佈計劃將III期試驗擴展至3-5歲兒童患者,股價隨後繼續上漲至29美元。
6月,Palvella迎來多個重要里程碑:6月9日獲得FDA孤兒產品開發辦公室對其III期試驗的初期撥款;6月23日完成試驗入組(51名受試者,超出目標25%);月末公司宣佈被納入羅素3000指數和羅素2000指數。按照計劃,公司將在2026年第一季度公佈III期試驗頂線數據,同年稍晚將提交新藥申請。儘管7月未發佈新消息,Palvella股價當月大幅上漲,並在7月28日創下39.87美元的年內新高。