尽管当前市场波动，但受突破性创新和纳斯达克生物科技股交易活跃的推动，纳斯达克生物技术指数（INDEXNASDAQ:NBI）仍维持在三年高位。该指数2023年10月跌至3637.05点的低点，2024年9月攀升至近三年峰值的4954.813点，如今虽回落至4530.69点，但未来依然可期。
根据Towards Healthcare的分析报告，全球生物技术市场预计将以12.5%的年复合增长率增长至2034年的5.04万亿美元，而推动这一增长的因素包括有利的政府政策，行业投资增加，合成生物学需求上升以及癌症、心脏病和高血压等慢性疾病的增长。
过去一年，虽然纳斯达克生物科技股表现相对疲软，但市场永远不乏强势个股，比如说下面这两只小盘生物科技股——市值在5000万至5亿美元之间——年内分别大涨超过200%（数据采集于2025年8月5日）。
Tiziana Life Sciences是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗自身免疫和炎症性疾病、退行性疾病及肝脏相关癌症的疗法。候选药物管线基于该公司的专利药物递送技术构建，有望成为静脉给药的替代方案。公司的核心候选药物是鼻用foralumab，一种全人源抗CD3单克隆抗体。
3月7日，在向美国食品药品监督管理局（FDA）提交针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的II期临床试验新药研究申请后（该试验获ALS协会支持），Tiziana股价触及1.69美元。但到4月初，股价回落至每股0.78美元。
此后一系列利好消息推动Tiziana股价再次上涨。4月，约翰霍普金斯大学和马萨诸塞大学开始对非活动性继发进展型多发性硬化症患者进行foralumab的II期试验给药。5月7日，公司宣布核心候选药物在改善此类多发性硬化症患者生活质量方面取得积极成果。
Tiziana同时研究使用foralumab治疗中度阿尔茨海默病。5月9日，公司公布一名中度阿尔茨海默病患者经三个月治疗后，PET扫描显示与神经炎症相关的小胶质细胞活化显著减少。5月13日，Tiziana股价升至1.62美元。7月21日，公司宣布在对该阿尔茨海默病患者的免疫学分析中发现“意外结果”，表明foralumab可能具备增强清除淀粉样斑块的能力。该股股价此后持续攀升并在7月31日触及年内高点的2.50美元。
Palvella Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对无FDA批准疗法的罕见遗传性皮肤病的治疗方法，产品管线围绕专利QTORIN平台构建，初期聚焦罕见遗传性皮肤病。
公司的核心候选产品QTORIN rapamycin目前正在开展针对皮肤静脉畸形的II期临床试验，以及针对微囊性淋巴管畸形（LM）的III期临床试验。QTORIN rapamycin治疗微囊性LM已获FDA授予突破性疗法认定、孤儿药和快速通道资格。Palvella股价年初报12.00美元，到2月18日飙升至20.99美元。大约一周前，公司宣布计划将III期试验扩展至3-5岁儿童患者，股价随后继续上涨至29美元。
6月，Palvella迎来多个重要里程碑：6月9日获得FDA孤儿产品开发办公室对其III期试验的初期拨款；6月23日完成试验入组（51名受试者，超出目标25%）；月末公司宣布被纳入罗素3000指数和罗素2000指数。按照计划，公司将在2026年第一季度公布III期试验顶线数据，同年稍晚将提交新药申请。尽管7月未发布新消息，Palvella股价当月大幅上涨，并在7月28日创下39.87美元的年内新高。
