在醫療健康板塊，禮來、強生、聯合健康等巨頭往往吸引了大部分投資者的目光。然而，在這些巨頭之外，還有不少知名度較低但同樣值得認真關注的醫療保健股票。以下三隻生物科技股——Krystal Biotech（KRYS）、Madrigal Pharmaceuticals（MDGL）和Exelixis（EXEL）——儘管並非行業主流玩家，但值得加入您的觀察名單。
Krystal Biotech專注於開發罕見病藥物。2023年，該公司研發的Vyjuvek基因療法獲得批准，用於治療營養不良性大皰性表皮松解症（DEB）。這是一種遺傳性疾病，會使患者的皮膚極度脆弱，患者即使受到極小的摩擦也會出現損傷和水皰。Vyjuvek是美國首個獲批用於治療該病的療法，上市後取得了顯著的商業進展。
Vyjuvek是Krystal Biotech唯一上市銷售的藥物。去年，該公司報告收入為3.891億美元，同比增長34%。公司實現淨利潤，每股收益同比增長128%，達到6.84美元。
Krystal Biotech在DEB患者群體中仍有巨大的增長空間，尤其是該公司已在歐洲和日本等其他地區獲得了Vyjuvek的上市批准。此外，該公司還有針對其他多種疾病的強大研發管線。只要能夠在推進Vyjuvek強勁勢頭的同時，在臨床和監管方面取得扎實進展，其收入、利潤和股價有望持續向好。
Madrigal Pharmaceuticals在2024年也取得了重大突破，其研發的Rezdiffra獲得FDA批准，成為首個用於治療代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）的藥物。Rezdiffra目前獲得的是加速批准，意味著正在進行的確證性臨床試驗將評估其療效；如果試驗失敗，該藥可能被撤市。
然而，這並未阻止醫生開具Rezdiffra處方。2025年，Madrigal Pharmaceuticals總收入達到9.584億美元，同比增長432%，增長動力來自其唯一獲批產品Rezdiffra。該療法的市場勢頭可以理解——MASH影響大量患者，據估計達數百萬人，而在Rezdiffra問世之前，一直沒有針對該病的特定治療方案。
除Rezdiffra外，Madrigal Pharmaceuticals還有多個專注於MASH的研發管線候選藥物，有望幫助其擴大可及市場。隨著該公司在這一細分領域獲得市場份額，其股票有望帶來出色回報。
Exelixis是一家腫瘤學專業公司。其最重要的藥物Cabometyx用於治療某些類型的肝癌和腎癌。Cabometyx已獲得多項適應症批准，包括作為聯合治療方案，同時它仍然是腎細胞癌領域同類藥物中處方量最大的藥物。多年來，Cabometyx一直是Exelixis的主要增長動力，這一地位預計將持續到2030年初該藥面臨仿制藥競爭之前。
到那時，Exelixis的已獲批藥物產品線應會發生改變。該公司正在開發多種下一代癌症療法，其中一種名為zanzalintinib的藥物正被考慮批准作為結直腸癌（CRC）的聯合治療方案。結直腸癌是全球癌症死亡的第二大原因，這一領域存在巨大的未滿足醫療需求。
Exelixis還有多個研發管線候選藥物，預計未來五年內將取得進展。該公司已被證明是腫瘤學領域的創新者，而這一細分領域通常由大型制藥企業主導。這一點，加上Exelixis強勁的財務業績，使其股票值得認真考慮。
總體而言，Krystal Biotech、Madrigal Pharmaceuticals和Exelixis這三家公司雖不屬醫療健康板塊的巨頭，但各自在罕見病、代謝功能障礙相關脂肪性肝炎和腫瘤學領域取得了關鍵性的藥物獲批突破，並擁有明確的增長路徑和後續研發管線。對於關注生物科技細分領域投資機會的投資者而言，這三隻股票提供了不同於行業巨頭的差異化選擇。
