在医疗健康板块，礼来、强生、联合健康等巨头往往吸引了大部分投资者的目光。然而，在这些巨头之外，还有不少知名度较低但同样值得认真关注的医疗保健股票。以下三只生物科技股——Krystal Biotech（KRYS）、Madrigal Pharmaceuticals（MDGL）和Exelixis（EXEL）——尽管并非行业主流玩家，但值得加入您的观察名单。
Krystal Biotech专注于开发罕见病药物。2023年，该公司研发的Vyjuvek基因疗法获得批准，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。这是一种遗传性疾病，会使患者的皮肤极度脆弱，患者即使受到极小的摩擦也会出现损伤和水疱。Vyjuvek是美国首个获批用于治疗该病的疗法，上市后取得了显著的商业进展。
Vyjuvek是Krystal Biotech唯一上市销售的药物。去年，该公司报告收入为3.891亿美元，同比增长34%。公司实现净利润，每股收益同比增长128%，达到6.84美元。
Krystal Biotech在DEB患者群体中仍有巨大的增长空间，尤其是该公司已在欧洲和日本等其他地区获得了Vyjuvek的上市批准。此外，该公司还有针对其他多种疾病的强大研发管线。只要能够在推进Vyjuvek强劲势头的同时，在临床和监管方面取得扎实进展，其收入、利润和股价有望持续向好。
Madrigal Pharmaceuticals在2024年也取得了重大突破，其研发的Rezdiffra获得FDA批准，成为首个用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的药物。Rezdiffra目前获得的是加速批准，意味着正在进行的确证性临床试验将评估其疗效；如果试验失败，该药可能被撤市。
然而，这并未阻止医生开具Rezdiffra处方。2025年，Madrigal Pharmaceuticals总收入达到9.584亿美元，同比增长432%，增长动力来自其唯一获批产品Rezdiffra。该疗法的市场势头可以理解——MASH影响大量患者，据估计达数百万人，而在Rezdiffra问世之前，一直没有针对该病的特定治疗方案。
除Rezdiffra外，Madrigal Pharmaceuticals还有多个专注于MASH的研发管线候选药物，有望帮助其扩大可及市场。随着该公司在这一细分领域获得市场份额，其股票有望带来出色回报。
Exelixis是一家肿瘤学专业公司。其最重要的药物Cabometyx用于治疗某些类型的肝癌和肾癌。Cabometyx已获得多项适应症批准，包括作为联合治疗方案，同时它仍然是肾细胞癌领域同类药物中处方量最大的药物。多年来，Cabometyx一直是Exelixis的主要增长动力，这一地位预计将持续到2030年初该药面临仿制药竞争之前。
到那时，Exelixis的已获批药物产品线应会发生改变。该公司正在开发多种下一代癌症疗法，其中一种名为zanzalintinib的药物正被考虑批准作为结直肠癌（CRC）的联合治疗方案。结直肠癌是全球癌症死亡的第二大原因，这一领域存在巨大的未满足医疗需求。
Exelixis还有多个研发管线候选药物，预计未来五年内将取得进展。该公司已被证明是肿瘤学领域的创新者，而这一细分领域通常由大型制药企业主导。这一点，加上Exelixis强劲的财务业绩，使其股票值得认真考虑。
总体而言，Krystal Biotech、Madrigal Pharmaceuticals和Exelixis这三家公司虽不属医疗健康板块的巨头，但各自在罕见病、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎和肿瘤学领域取得了关键性的药物获批突破，并拥有明确的增长路径和后续研发管线。对于关注生物科技细分领域投资机会的投资者而言，这三只股票提供了不同于行业巨头的差异化选择。
