治疗血友病的药物通常价格不菲，血友病患者人均年医疗费用达58万-80万美元，但部分患者人群甚至花得更多。美国制药商BioMarin、Spark Therapeutics和UniQure正在开发血友病的基因疗法。这种基因疗法提供一个健康基因拷贝，以弥补导致疾病的缺陷型基因，旨在一次治疗血友病或至少显著改善血友病症状。
美国处方药价不断攀升，投行Leerink的分析师周一在一份研究报告中写道，旨在治疗血友病的新型基因疗法可能定价达150万美元或更高。这意味着，美国第一款价格超过100万美元的药品将来临。
美国Spark公司此前在今年1月宣布，美国首个获批上市的遗传病基因疗法Luxturna定价85万美元，这款药物能让遗传性失明患者有望重见光明。
Leerink分析师Joseph Schwartz和Dae Gon Ha在他们的研报中写道：“血友病基因疗法可能打破看起来似乎不透明的百万美元药品定价门槛，它还可以降低凝血因子替代疗法成本，从而为社会创造价值。”
据Leerink的报道，凝血因子替代疗法是目前针对血友病患者的最佳疗法，估计成年患者每年需花费58万-80万美元的治疗费用。但对于一些患者来说，每年的治疗费用可能达到100万美元或更高。大约有两万名美国人患有血友病。因此，与伴随一生的慢性治疗和庞大药费相比，许多人认为出资150万美元一次性治愈血友病或改善症状，血友病基因疗法相当划算。
Leerink分析师还表示，血友病基因疗法甚至可能会有一部分附加费用和价值。如果血友病基因疗法获得美国食品药品监督管理局批准，血友病基因疗法的潜在定价将是200万美元/患者。
英文来源：CNBC
