治療血友病的藥物通常價格不菲，血友病患者人均年醫療費用達58萬-80萬美元，但部分患者人群甚至花得更多。美國製藥商BioMarin、Spark Therapeutics和UniQure正在開發血友病的基因療法。這種基因療法提供一個健康基因拷貝，以彌補導致疾病的缺陷型基因，旨在一次治療血友病或至少顯著改善血友病症狀。
美國處方藥價不斷攀升，投行Leerink的分析師週一在一份研究報告中寫道，旨在治療血友病的新型基因療法可能定價達150萬美元或更高。這意味著，美國第一款價格超過100萬美元的藥品將來臨。
美國Spark公司此前在今年1月宣佈，美國首個獲批上市的遺傳病基因療法Luxturna定價85萬美元，這款藥物能讓遺傳性失明患者有望重見光明。
Leerink分析師Joseph Schwartz和Dae Gon Ha在他們的研報中寫道：“血友病基因療法可能打破看起來似乎不透明的百萬美元藥品定價門檻，它還可以降低凝血因子替代療法成本，從而為社會創造價值。”
據Leerink的報道，凝血因子替代療法是目前針對血友病患者的最佳療法，估計成年患者每年需花費58萬-80萬美元的治療費用。但對於一些患者來說，每年的治療費用可能達到100萬美元或更高。大約有兩萬名美國人患有血友病。因此，與伴隨一生的慢性治療和龐大藥費相比，許多人認為出資150萬美元一次性治癒血友病或改善症狀，血友病基因療法相當划算。
Leerink分析師還表示，血友病基因療法甚至可能會有一部分附加費用和價值。如果血友病基因療法獲得美國食品藥品監督管理局批准，血友病基因療法的潛在定價將是200萬美元/患者。
英文來源：CNBC
