瑞士药企诺华和卡罗琳学院的两项独立研究表明，CRISPR-Cas9可能通过破坏重要的p53 DNA修复蛋白功能而无意中增加患上癌症的风险。DNA修复p53突变是导致癌症的主凶。尽管这两项研究质疑CRISPR-Cas9对干细胞和其他触发p53的疗法，但没有对CRISPR-Cas9编译T细胞治疗癌症等疗法提出疑问。
瑞士基因编译公司CRISPR Therapeutics股价周一上午下跌15.3%，而开发CRISPR相关疗法的另两家公司Editas和爱迪塔斯医药公司(Intellia)的股价分别下跌7%和8%。
CRISPR-Cas9是一种革命性的技术，是由一组分子组成的基因编译工具，允许在细胞中找到特定的基因并对其进行修改。CRISPR-Cas9在理论上能够治疗囊性纤维化和癌症等遗传性疾病。
对此，CRISPR Therapeutics的首席执行官回应称：虽然这两项独立研究的结果可信，但研究中所述情况只适用于CRISPR-Cas9的DNA替换功能，而不适用于CRISPR-Cas9的DNA切除功能。随着CRISPR的发展，我们将会进行更严密的审查与测试，确保CRISPR-Cas9不会致使细胞发生癌变。
Intellia在向Business Insider发送的一封电邮中表示：“我们在Intellia的体内体外计划中没有观察到这种毒性或细胞转化为癌症或肿瘤的迹象。”
卡罗琳学院研究人员表示，抑制p53可能有助于基因编译运行更顺利。对此，Editas表示，Editas目前的做法是适当的。Editas在一份声明中表示：我们认为在药物制造中抑制p53并增加高剂量率会导致非CRISPR机制积累不需要的突变，所以这样的做法并不合适。并且，已有证据表明，与论文作者在实验中看到的结果相反，在不抑制p53的情况下，我们可以实现更高的靶向整合率和基因校正。
当然，这并非业界第一次对基因编译疗法提出质疑。此前在一月份，有消息称CRISPR疗法有感染免疫风险，所触发的忧虑情绪致相关公司股价下跌。
英文来源：《商业内幕》
