美国药企Denali Therapeutics公布帕金森病新药DNL201 的1期临床研究积极成果，消息公布后，Denali Therapeutics股价上涨11%。
DNL201是一款LRRK2小分子抑制剂新药。LRRK2基因突变是帕金森病最常见的遗传原因，也是溶酶体功能障碍的主要驱动因素，会导致路易体蛋白聚集体（Lewy body protein aggregates）的形成和神经变性。通过抑制LRRK2，有望恢复受损的溶酶体功能，从而改变具有LRRK2突变及散发性帕金森病患者的疾病进展。
在健康受试者中进行的随机、双盲、安慰剂对照、口服剂量研究中，DNL201实现了其安全性、药代动力学和药效学目标。DNL201具有良好的耐受性，无严重副作用。
Denali Therapeutics首席医学官Carole Ho博士说：“我们从这项临床试验中得出结论，DNL201能够在安全且耐受良好的剂量下达到抑制LRRK2的目标水平。试验数据使我们有信心在帕金森病患者中进行进一步的临床试验，并为未来的临床试验选择最佳剂量提供坚实基础。”
英文来源：Biospace
