美國藥企Denali Therapeutics公布帕金森病新藥DNL201 的1期臨床研究積極成果，消息公布後，Denali Therapeutics股價上漲11%。
DNL201是一款LRRK2小分子抑制劑新藥。LRRK2基因突變是帕金森病最常見的遺傳原因，也是溶酶體功能障礙的主要驅動因素，會導致路易體蛋白聚集體（Lewy body protein aggregates）的形成和神經變性。通過抑制LRRK2，有望恢復受損的溶酶體功能，從而改變具有LRRK2突變及散發性帕金森病患者的疾病進展。
在健康受試者中進行的隨機、雙盲、安慰劑對照、口服劑量研究中，DNL201實現了其安全性、藥代動力學和藥效學目標。DNL201具有良好的耐受性，無嚴重副作用。
Denali Therapeutics首席醫學官Carole Ho博士說：“我們從這項臨床試驗中得出結論，DNL201能夠在安全且耐受良好的劑量下達到抑制LRRK2的目標水平。試驗數據使我們有信心在帕金森病患者中進行進一步的臨床試驗，並為未來的臨床試驗選擇最佳劑量提供堅實基礎。”
英文來源：Biospace
