BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ:BMRN）週二盤前股價上漲4.7%。此前公司宣佈同意收購Alesta Therapeutics，以擴充罕見遺傳病治療管線。
根據協議，BioMarin將支付2.75億美元預付款收購Alesta。若特定開發及監管里程碑達成，BioMarin還將支付最高2.15億美元額外款項。BioMarin獲得Alesta主要臨床階段項目ALE1的控制權。ALE1是一種潛在的口服低磷酸酯酶症（HPP）治療藥物。
ALE1是一種口服活性小分子，用於治療HPP。HPP是一種由ALPL基因突變引起的罕見遺傳性骨病。該候選藥物目前正在進行1/2a期臨床試驗，評估在健康志願者和確診HPP成人中的安全性、耐受性以及藥代動力學和藥效學特徵。若成功開發並獲批，ALE1有望成為HPP領域首個口服療法，為患者提供現有注射治療的替代選擇。
HPP影響骨骼和牙齒礦化，可導致反復骨折和牙齒過早脫落。成人患者還可能出現肌肉無力、疲勞和疼痛。美國已有超過9000人確診HPP，但該病被認為仍存在診斷不足。
交易結構方面，Alesta將在收購完成前把與ALE1無關的全部資產轉移至一家新成立公司。Alesta員工將轉入該剝離業務，不會有Alesta員工轉入BioMarin。雙方董事會均已批准交易。
BioMarin計劃使用資產負債表現有現金支付2.75億美元預付款。收購預計在本季度內完成，需滿足慣例交割條件。交易完成後，BioMarin計劃發佈更新的2026年全年業績指引。公司預計，除預付款外，該交易對2026年財務業績將產生適度攤薄影響。
盤前股價上漲表明投資者關注ALE1的戰略潛力，以及該藥物在強化BioMarin罕見病產品組合方面可能發揮的作用。
