BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ:BMRN）周二盘前股价上涨4.7%。此前公司宣布同意收购Alesta Therapeutics，以扩充罕见遗传病治疗管线。
根据协议，BioMarin将支付2.75亿美元预付款收购Alesta。若特定开发及监管里程碑达成，BioMarin还将支付最高2.15亿美元额外款项。BioMarin获得Alesta主要临床阶段项目ALE1的控制权。ALE1是一种潜在的口服低磷酸酯酶症（HPP）治疗药物。
ALE1是一种口服活性小分子，用于治疗HPP。HPP是一种由ALPL基因突变引起的罕见遗传性骨病。该候选药物目前正在进行1/2a期临床试验，评估在健康志愿者和确诊HPP成人中的安全性、耐受性以及药代动力学和药效学特征。若成功开发并获批，ALE1有望成为HPP领域首个口服疗法，为患者提供现有注射治疗的替代选择。
HPP影响骨骼和牙齿矿化，可导致反复骨折和牙齿过早脱落。成人患者还可能出现肌肉无力、疲劳和疼痛。美国已有超过9000人确诊HPP，但该病被认为仍存在诊断不足。
交易结构方面，Alesta将在收购完成前把与ALE1无关的全部资产转移至一家新成立公司。Alesta员工将转入该剥离业务，不会有Alesta员工转入BioMarin。双方董事会均已批准交易。
BioMarin计划使用资产负债表现有现金支付2.75亿美元预付款。收购预计在本季度内完成，需满足惯例交割条件。交易完成后，BioMarin计划发布更新的2026年全年业绩指引。公司预计，除预付款外，该交易对2026年财务业绩将产生适度摊薄影响。
盘前股价上涨表明投资者关注ALE1的战略潜力，以及该药物在强化BioMarin罕见病产品组合方面可能发挥的作用。
