全球领先的开放式生物制药技术平台公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）的合作伙伴Amicus（纳斯达克股票代码：FOLD）近日宣布，公司用于治疗晚发型庞贝氏症的新一代疗法AT-GAA（ATB200/AT2221）获美国FDA授予突破性疗法认定。药明生物对此表示热烈祝贺。庞贝氏症是由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏而引起的一种遗传性溶酶体贮积症（LSD）。AT-GAA是首个获得突破性疗法认定的庞贝氏症在研疗法。
AT-GAA项目于2012年在药明生物平台启动，当时只是一个初步的概念，就在本月，药明生物与Amicus达成独家商业化生产战略合作，成为ATB200项目商业化阶段的独家原液生产合作伙伴和主要制剂供应合作伙伴，通过全球双重供应策略为其提供高质量生产服务。
药明生物CEO陈智胜博士表示：“我们对Amicus取得这项激动人心的里程碑表示祝贺。我们很荣幸通过药明生物世界一流技术能力和强劲产能实力赋能Amicus这样的创新合作伙伴。公司对确保ATB200在全球市场的供应充满信心，衷心祝愿此项目尽早获批上市，造福全球病患。”
英文来源：Market Watch
