赛尔基因（纳斯达克股票代码：CELG）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准OTEZLA®（apremilast）用于治疗患有白塞病口腔溃疡的成年患者，每日两次30毫克剂量。 OTEZLA是一种口服的选择性磷酸二酯酶4抑制剂（PDE4），是白塞病综合征口腔溃疡第一个也是唯一被批准的治疗选择，白塞病综合征是一种难以治疗的罕见的慢性多系统炎症性疾病。
医学系临床副教授Yusuf Yazici医学博士表示：“口腔溃疡反复出现，使人衰弱，影响几乎所有患有白塞病患者，并对这些患者的生活质量产生极大负面影响。在临床试验中，OTEZLA在第12周时表现出对口腔溃疡的改进。对于以前选择有限的美国患者及其医生来说，OTEZLA有可能成为一种必需的治疗选择。”
白塞病综合征在美国大约每10万人中影响5人。超过98％的患者患有白塞病综合征口腔溃疡。
赛尔基因炎症和免疫学主席Terrie Curran说：“我们很高兴能够提供第一个也是唯一一个FDA批准的治疗白塞病综合征口腔溃疡的疗法。这一批准反映了赛尔基因致力于研究包括白塞病综合征等罕见疾病在内的未满足需求的领域。我们一直致力于进一步研究OTEZLA及其在炎症治疗中的作用。”
FDA的批准是基于随机、安慰剂对照、双盲3期RELIEF™研究的疗效和安全性结果，该试验评估了207名患有活动性口腔溃疡的白塞病综合征患者，这些患者之前接受过至少一种非生物药物治疗方法。结果表明，在第12周时，使用视觉模拟量表测量，Otezla组的口腔溃疡疼痛从基线减少了42.7%，而安慰剂组只减少了18.7%。此外，Otezla组在第12周的没有口腔溃疡的患者比例为52.9％，而安慰剂组的这一数据仅为22.3％。
英文来源：Biospace
