诺和诺德和bluebird bio签署基因疗法合作协议

基因疗法
发布于: 10 月 29, 2019

美国生物科技公司Bluebird bio Inc(NASDAQ: BLUE)和丹麦公司诺和诺德Novo Nordisk(NYSE: NVO)宣布,两家公司已达成3年期,下一代遗传病——尤其是甲型血友病——基因组编辑疗法的开发协议。两家公司将利用bluebird的megaTAL技术以及诺和诺德在血友病领域的能力,研究将首先聚焦于修复FVIII凝血因子不足。

MegaTAL是一种单链融合酶,能够将归巢核酸内切酶(HEs)的天然DNA分裂过程与类转录激活因子(TAL)效应物的DNA结合区结合,TAL是能够被轻松设计的蛋白质以识别特定的DNA序列。该技术可用于静默、编辑和插入基因成分。

诺和诺德长期深耕糖尿病市场以及代谢性疾病领域,但也在一直发力血友病的治疗,其中甲型血友病药物Esperoct今年获得了美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的批准。Bluebird bio则是基因疗法领域的先行者。6月3日,欧盟委员会(EC)授予该公司LentiGlobin基因疗法(商品名Zynteglo)治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)有条件的上市许可。

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