諾和諾德和bluebird bio簽署基因療法合作協議

基因疗法
發佈于: 10 月 29, 2019

美國生物科技公司Bluebird bio Inc(NASDAQ: BLUE)和丹麥公司諾和諾德Novo Nordisk(NYSE: NVO)宣布,兩家公司已達成3年期,下一代遺傳病——尤其是甲型血友病——基因組編輯療法的開發協議。兩家公司將利用bluebird的megaTAL技術以及諾和諾德在血友病領域的能力,研究將首先聚焦于修復FVIII凝血因子不足。

MegaTAL是一種單鏈融合酶,能够將歸巢核酸內切酶(HEs)的天然DNA分裂過程與類轉錄激活因子(TAL)效應物的DNA結合區結合,TAL是能够被輕鬆設計的蛋白質以識別特定的DNA序列。該技術可用于靜默、編輯和插入基因成分。

諾和諾德長期深耕糖尿病市場以及代謝性疾病領域,但也在一直發力血友病的治療,其中甲型血友病藥物Esperoct今年獲得了美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)的批准。Bluebird bio則是基因療法領域的先行者。6月3日,歐盟委員會(EC)授予該公司LentiGlobin基因療法(商品名Zynteglo)治療輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)有條件的上市許可。

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