肌萎缩侧索硬化症（ALS），也被称为渐冻人症或卢伽雷氏症，是全球最难治疗的疾病之一，并且致病原因到现在依然是一个谜。ALS是一种渐进且致命的神经退行性疾病，随着大脑和脊髓神经细胞的逐渐损坏，最终导致严重的残疾乃至死亡。
周一，渐冻人迎来了一丝曙光。加拿大卫生监管部门批准了新的ALS治疗药物——马萨诸塞州Cambridge的制药商Amylyx Pharmaceuticals研发的Albrioza，这也是2018年以来的首次新批的ALS药物。不过，这款ALS药物在美国的审批之路却面临着不确定性。
当前美国只有两种获批的ALS药物，但都不能起到治愈的作用。目前美国和加拿大的渐冻人患者人数分别为1.6万和大约3000人。Albrioza也无法治愈该疾病，而是联合两种药物来减缓而非阻止ALS破坏患者的运动神经元。
Albrioza已经完成了一次成功的试验，但FDA通常需要两次成功的试验才会批准药物。加拿大卫生部的批准决定也要视另一项试验的结果（预计2024年出炉）。FDA准许Amylyx提前申请，审批决定预计9月底下达，因此时间很紧。
2020年发布在《新英格兰医学杂志》的一项针对137名渐冻人患者的研究显示，相比安慰剂对照组，接受Amylyx 5个半月治疗方案的患者神经退行速度平均下降了25%，存活时间中位数也要多出10.6个月。渐冻人患者以及活动人士引述该研究称，应尽快批准新药，因为患者没有时间等待。
不过，该研究的作者们做出结论称“有必要开展时间更长且更大规模的试验”。因此，神经系统科学专家组以6-4的票数建议FDA拒绝批准该药物，理由是有必要开展更多的测试。
FDA并不总是但通常都会听从专家顾问的建议。去年，该监管机构不顾专家组的建议批准了备受争议的阿尔茨海默病治疗药物aducanumab。该单抗药物曾被吹捧为销售额潜力可达数十亿美元的创收大户，结果却成了Biogen Inc（NASDAQ:BIIB）的销售灾难，2021年最后一个季度的销售额仅为$100万。
增长前景：按照分析公司GlobalData的数据，2019年美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国、日本以及加拿大的ALS市场规模为$2.82亿，到2029年预计将达到$10亿。
