肌萎縮側索硬化症（ALS），也被稱爲漸凍人症或盧伽雷氏症，是全球最難治療的疾病之一，幷且致病原因到現在依然是一個謎。ALS是一種漸進且致命的神經退行性疾病，隨著大腦和脊髓神經細胞的逐漸損壞，最終導致嚴重的殘疾乃至死亡。
周一，漸凍人迎來了一絲曙光。加拿大衛生監管部門批准了新的ALS治療藥物——馬薩諸塞州Cambridge的製藥商Amylyx Pharmaceuticals研發的Albrioza，這也是2018年以來的首次新批的ALS藥物。不過，這款ALS藥物在美國的審批之路却面臨著不確定性。
當前美國只有兩種獲批的ALS藥物，但都不能起到治愈的作用。目前美國和加拿大的漸凍人患者人數分別爲1.6萬和大約3000人。Albrioza也無法治愈該疾病，而是聯合兩種藥物來减緩而非阻止ALS破壞患者的運動神經元。
Albrioza已經完成了一次成功的試驗，但FDA通常需要兩次成功的試驗才會批准藥物。加拿大衛生部的批准决定也要視另一項試驗的結果（預計2024年出爐）。FDA准許Amylyx提前申請，審批决定預計9月底下達，因此時間很緊。
2020年發布在《新英格蘭醫學雜志》的一項針對137名漸凍人患者的研究顯示，相比安慰劑對照組，接受Amylyx 5個半月治療方案的患者神經退行速度平均下降了25%，存活時間中位數也要多出10.6個月。漸凍人患者以及活動人士引述該研究稱，應儘快批准新藥，因爲患者沒有時間等待。
不過，該研究的作者們做出結論稱“有必要開展時間更長且更大規模的試驗”。因此，神經系統科學專家組以6-4的票數建議FDA拒絕批准該藥物，理由是有必要開展更多的測試。
FDA幷不總是但通常都會聽從專家顧問的建議。去年，該監管機構不顧專家組的建議批准了備受爭議的阿爾茨海默病治療藥物aducanumab。該單抗藥物曾被吹捧爲銷售額潜力可達數十億美元的創收大戶，結果却成了Biogen Inc（NASDAQ:BIIB）的銷售灾難，2021年最後一個季度的銷售額僅爲$100萬。
增長前景：按照分析公司GlobalData的數據，2019年美國、法國、德國、意大利、西班牙、英國、日本以及加拿大的ALS市場規模爲$2.82億，到2029年預計將達到$10億。
