过去12个月，美股很多基因编辑生物科技股都暴跌，但福泰制药Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ:VRTX）的股价上涨超过19%。原因也很简单：囊性纤维化（CF）疗法助力该公司实现盈利，同时治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血的CRISPR基因编辑疗法exa-cel正在等待美国食品药品监管局（FDA）的批准。
现在追涨福泰制药可能已经太晚了，但不用担心，另一只CRISPR基因编辑公司，exa-cel的开发合作公司CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）的长期投资价值可能更大。这只基因编辑股票的价格今年上涨超过17%，但过去12个月依然下跌超过20%。
CRISPR股票为什么适合长线投资？有以下3个理由：
这一基因编辑疗法如果获得批准，CRISPR将获得40%的收入分成，这反过来可以为这家临床阶段的生物科技公司其他在研药物的开发提供资金支持。去年12月，Exa-cel在欧盟和英国的申请获得确认，福泰制药和CRISPR预计美国的生物制剂许可申请（BLA）将在这个季度完成。
我们不能保证FDA一定会批准exa-cel，但该基因编辑疗法的三期试验——治疗SCD的CLIMB-121研究以及治疗TDT的CLIMB-111研究——的结果都非常不错。官方数据显示，美国TDT和SCD的患者人数分别不到5000人和大约10万人，但exa-cel的定价或对标Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）的TDT基因疗法Zynteglo（$280万），虽然昂贵但有获利潜力，因此保险公司可能愿意承保。
CRISPR拥有22个在研药物，虽然开发进度都不及exa-cel，但有些已经在初期试验中展现出潜力。比如说，采用同种异体CRISPR/Cas9基因编辑CAR-T细胞编辑的CTX110和CTX130均实现了概念验证。CTX110正处于治疗CD19+B细胞恶性肿瘤的二期试验，CTX130治疗实体瘤和血液病，以CD70蛋白质为靶点的一期COBALT-LYM试验结果积极，因此还获得了FDA的再生医学先进疗法认定。此外，该公司还联手ViaCyte开发治疗一型糖尿病的VCTX-210，并且刚刚完成了一期试验的给药。
CRISPR Therapeutics并不是唯一的CRISPR基因编辑公司，因此并没有结构上的护城河。不过，它的CRISPR-Cas9编辑技术对于单细胞突变的基因疾病很有效，而这类疾病至少有1万种，比如说囊性纤维化、血友病、肌营养不良症以及亨廷顿氏舞蹈病等。截至12月31日，该公司报告现金及现金等价物$18.7亿，2022年没有收入，亏损$6.502亿。
